急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。在美国的急性髓系白血病中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性急性髓系白血病,5年生存率大约20%~25%。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的小分子抑制剂,可通过降低致癌代谢产物,阻断促进细胞生长的几种酶,从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。在临床上,恩西地平用于治疗带有IDH2突变的成人复发性或难治性急性髓性白血病。
根据有关研究结果显示,在接受恩西地平最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月,34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。
恩西地平常见不良反应(≥20 %)为恶心,呕吐,腹泻,胆红素升高和食欲下降。77.1%的患者报告有严重不良反应。
恩西地平最常见的严重不良反应(≥2 %)为白细胞增多(10%),腹泻(6%),恶心(5%),呕吐(3%),食欲减少(3%),肿瘤溶解综合征(5%),分化综合征(8%)。以严重为特征的分化综合征事件包括发热,肾衰竭急性,缺氧,呼吸衰竭和多器官衰竭。
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