该项为期12个月的双盲安慰剂对照期试验纳入对UDCA治疗应答不充分或者由于副作用而不能应用UDCA的217例PBC患者,随机分组至应用奥贝胆酸,10mg/d(10mg组);应用奥贝胆酸,5mg/d,如果适用的话,调整剂量至10mg/d(5-10mg组);或者安慰剂治疗。主要终点为血清ALP水平降至<正常上限值1.67倍,并且自基线水平至少降低15%,以及总胆红素水平正常。
结果,在接受随机分组、至少接受一剂奥贝胆酸或安慰剂的216例患者中,93%的患者接受UDCA作为背景治疗。奥贝胆酸5-10mg组和10mg组的主要终点发生率(分别为46%和47%)显著高于安慰剂组(10%,P值均<0.001)。奥贝胆酸5-10mg组和10mg组患者的ALP水平降低幅度显著高于安慰剂组(最小二乘均值分别为-113U/L和-130U/L对比14U/L,P值均<0.001),总胆红素水平降低幅度也显著高于安慰剂组(分别为-0.3μmol/L和-0.9μmol/L对比2.0μmol/L,P值均<0.001)。奥贝胆酸5-10mg和10mg组与安慰剂组相比,12个月时的无创性肝纤维化指标变化差异无统计学意义。
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