




博舒替尼(波舒替尼)是BCR-ABL和SRC酪氨酸激酶的双重抑制剂,早在2012年9月便获FDA批准,用于治疗慢性期、加速期或危象期,费城染色体阳性(Ph+)且对于先前治疗抵抗或不能耐受的慢性髓细胞白血病(CML)成年患者。此后辉瑞宣布,其旗下抗癌药博舒替尼(波舒替尼)获美国FDA批准,扩大适应症,用于治疗新诊断的费城染色体慢性髓细胞性白血病(Ph + CML)的成人患者。
CML是我国慢性白血病的主要病种(约占慢性白血病的70%),好发于成人,且随年龄增长而发病增多。其中,90%以上的CML病例存在Ph染色体异常。即ph染色体对CML是特异性的,也可作为确诊CML的主要依据,另外,ph染色体可在发病前5年就出现在患者的骨髓细胞中,故有早期诊断的价值,同时还可作为衡量治疗效果的指标之一,具有重要的临床意义。
一项随机多中心、多国、开放标签的3期临床研究--BFORE试验结果。其有效性和安全性均得到了证实。
在有效性上,与作为现行标准治疗伊马替尼所达到的水平相比,博舒替尼(波舒替尼)在12个月达到的主要分子学缓解(MMR)的比例更高,为77.2%,而伊马替尼治疗组则为66.4%。而安全性上,博舒替尼(波舒替尼)与已知的安全性一致,常见的不良反应有:腹泻、恶心、血小板减少、皮疹、丙氨酸转氨酶(ALT)升高、腹痛和谷草转氨酶(AST)升高等。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203341