panobinostat帕比司他治疗胶质瘤。
弥漫性内源性脑桥胶质瘤(DIPG)是一种罕见的致死性儿童脑肿瘤。DIPG细胞中p53诱导的蛋白磷酸酶1 (PPM1D)突变促进肿瘤细胞增殖,抑制PPM1D在PPM1D突变的DIPG细胞中的表达可有效降低肿瘤细胞的增殖活性。而Panobinostat可有效杀伤DIPG肿瘤细胞,但其全身毒性和血脑屏障(blood-brain barrier, BBB)通透性低限制了其应用。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月6日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205353
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