Kalydeco治疗囊性纤维化的作用功效是怎样的

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Kalydeco被分类为一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)增效剂，适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗。Kalydeco是一种治疗存在G551D突变患者的药丸，需日服2次，与富含脂肪的食物一起服用，该药有助于CFTR基因功能更好地制造蛋白质，并从而改善患者的肺功能和CF导致的其他方面的问题，如体重的日益增加。用药前需注意，如患者的基因型未知，首先应使用FDA批准的CF突变试验检测G551D突变的存在。建议遵医嘱用药，对症治疗。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年8月3日的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203188

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