kalydeco治疗囊性纤维化的疗效？

kalydeco治疗囊肿纤维症疗效明显，kalydeco治疗后患者的汗液氯化物下降，身体质量指数显著增加，提供了肺功能、呼吸系统症状和身体质量指数的大幅度改改善，能够缓解咳嗽、咳痰、腹胀、腹痛、汗液异常变化等不适症状。

囊性纤维化

囊性纤维化(CF)是一种常染色体隐性疾病，是影响儿童和年轻人的最常见的致命遗传疾病。它是由位于7号染色体上的CF跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变引起的。该基因编码一个氯离子通道，调节盐和水跨细胞膜的运输。当CFTR功能障碍时，分泌物变得粘稠，导致多器官系统的病变，最显著的是肺和胃肠道。

尽管无法治愈潜在的疾病过程，但目前的疗法已经增加了CF患者的总体存活率，根据最近的加拿大统计数据，平均预期寿命现在为48岁。到目前为止，CF治疗的目标是：通过最小化肺部感染和炎症来保护肺功能；急性呼吸恶化后基线肺功能、症状和炎症水平的恢复；保持足够的营养。治疗策略包括物理疗法、药理药物(即抗生素、消炎药、粘液溶解药)、营养治疗(即高热量和高脂肪饮食)和胰腺功能不全患者的胰酶替代疗法的组合。

kalydeco药物介绍

kalydeco是加拿大卫生部批准的第一种口服CFTR增效剂，用于治疗CFTR基因中有G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R或G970R突变的6岁及以上患者的CF。该药物通过延长激活的CFTR通道保持开放的时间来发挥作用，从而增强氯离子和水跨细胞膜转运的调节。它是一种150毫克的口服片剂。加拿大卫生部建议的剂量是每12小时150毫克，含脂肪的食物。

kalydeco治疗囊性纤维化的效果

一项试验研究了kalydeco治疗囊性纤维化的效果。背景：囊性纤维化是由编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)的基因突变引起的，近90%的患者至少有一个Phe508del CFTR突变拷贝。在一项2期试验中，涉及到Phe508del CFTR突变和最小功能突变(phe 508del-最小功能基因型)杂合的患者，下一代CFTR校正剂elexacaftor联合tezacaftor和kalydeco，改善了Phe508del CFTR功能和临床结果。

方法：一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验，以证实依来卡佛-替扎卡佛-伊伐卡佛对12岁或以上的Phe508del-minimal function基因型囊性纤维化患者的有效性和安全性。患者被随机分配接受24周的kalydeco或安慰剂治疗。主要终点是在第4周预测的1秒用力呼气容积(FEV1)的百分比相对于基线的绝对变化。

结果：共有403名患者接受了随机分组，并接受了至少一剂积极治疗或安慰剂。相对于安慰剂，kalydeco-的预测FEV1百分比在4周时高出13.8个百分点，在24周时高出14.3个百分点，肺恶化率降低63%，汗液氯化物浓度每升低41.8毫摩尔。

kalydeco对囊性纤维化患者有效，总体上是安全的，并且具有可接受的副作用特征。

kalydeco用法用量

kalydeco用于成人和6岁及以上儿童患者的推荐剂量为150mg，每12小时口服一次（每日总剂量为300mg），与含脂肪食物同服，如鸡蛋、黄油、花生酱、奶酪比萨饼和全脂牛奶乳制品，如全脂牛奶、奶酪、酸奶、母乳和婴儿配方奶粉。

如果漏服一剂，且在通常服用后6小时内，可尽快按处方与含脂肪食物同服kalydeco。如果漏服一剂kalydeco，且距离您通常服用时间超过6小时，跳过该剂量。不可同时服用2剂药物以弥补漏服的剂量。

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