Kalydeco的功效,购药渠道,副作用,注意事项?

Kalydeco的功效

Kalydeco也被称作ivacaftor，适用于年龄≥6岁，在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗，有助于CFTR基因功能更好地制造蛋白质，并从而改善患者的肺功能和CF导致的其他方面的问题，从而减轻疾病的症状。

临床试验

在对照临床试验中，囊性纤维化（CF）调节剂药物 elexacaftor/tezacaftor/Kalydeco (ETI) 被证明对至少有一个 F508del 等位基因的患者非常有效。研究目标 PROMISE 是一项批准后研究（NCT NCT04038047），旨在了解 ETI 在更多样化的美国患者群体中临床使用 30 个月后的广泛效果，并计划在 6 个月后进行分析。

研究方法

对首次使用 ETI 的 487 名年龄在 12 岁或以上且至少有一个 F508del 等位基因的 CF 患者进行前瞻性观察研究。在接受 ETI 治疗前以及治疗 1、3 和 6 个月后进行评估。结果包括预测 FEV1 百分比（ppFEV1）、汗液氯化物浓度、体重指数（BMI）和自我报告的呼吸道症状的变化。

试验结果

44.1%的患者使用tezacaftor/Kalydeco或lumacaftor/Kalydeco进入研究，而6.7%的患者使用ivacaftor，分别与F508del同源基因和G551D等位基因一致。在接受 ETI 治疗 6 个月后，ppFEV1 比基线提高了 9.76 个百分点，囊性纤维化问卷修订版呼吸领域评分提高了 20.4 分（95% CI，18.3 至 22.5），汗液氯化物降低了 -41.7 mmol/L（95% CI，-43.8 至 -39.6）。体重指数也明显增加。

试验结论

临床处方中的 ETI 可显著改善肺功能、呼吸道症状和体重指数，适用于未接受调节剂药物治疗、使用现有两药联合治疗或单独使用Kalydeco的不同人群。每组患者的汗液氯化物浓度都有显著降低，这与整个研究人群ppFEV1的改善相关。

Kalydeco的购药渠道

购买Kalydeco需要具备合法的处方证明，并且一般需要通过以下途径获得：

1、医生处方：首先，您需要咨询医生或专科医师，进行相关检查和评估后，如果您被诊断患有与Kalydeco适应症相符的基因突变引起的囊性纤维化，并且医生认为Kalydeco对您有益，医生会开具处方给您。

2、药店或医疗机构：您可以携带处方去当地的合法药店或医疗机构购买Kalydeco。请确保购买药品的地方是具有合法资质的，以确保药品的质量和安全性。

3、在线购买：一些国家或地区允许在线购买处方药，您可以在合法的药店网站或电子药店上购买Kalydeco。在网上购买药物时，请确保选择可信赖的网站，并遵循相关法规和规定。

4、不方便远行的患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，价格也实惠，但由于多种因素制约，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。

请注意，购买处方药物需要遵守当地国家或地区的法规和规定，并且在购买前最好咨询医生、药师或相关专业人士以获取准确的指导。

Kalydeco的副作用

Kalydeco的副作用常见的包括头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎、丙氨酸转氨酶、肌酸磷酸激酶、天冬氨酸转氨酶、血胆红素升高等。患者的体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。

用药期间一定要保证充足的休息时间，避免劳累，疼痛时可以在医生的指导下服用止痛药物。但不同的副作用具体的治疗方法会因病因和病情而异。建议您咨询医生，根据医生的诊断和建议进行治疗，可能包括休息、适当的药物治疗、充足的水分摄入、保持清洁和卫生等。对于各项指标的升高建议由医生进行评估和进一步的检查，以了解可能的病因和制定相应的治疗方案。

Kalydeco的注意事项

1、对于有转氨酶升高病史的患者，应考虑增加肝功能检查的监测频率。

2、使用Kalydeco会出现免疫系统疾病：速发过敏反应。

3、不建议 Kalydeco 与强效 CYP3A 诱导剂（例如利福平、圣约翰草）联合给药

4、建议开始 Kalydeco 治疗的儿科患者进行基线和随访眼科检查。

5、肝功能、肾功能受损者需在医生的指导下用药。

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参考文献

Nichols DP, Paynter AC, Heltshe SL, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Rosenfeld M, Sagel SD, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Clancy JP, Kirby S, Van Dalfsen JM, Kloster MH, Rowe SM; PROMISE Study group. Clinical Effectiveness of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in People with Cystic Fibrosis: A Clinical Trial. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):529-539. doi: 10.1164/rccm.202108-1986OC. PMID: 34784492; PMCID: PMC8906485.