Kalydeco治疗囊性纤维化的试验疗效?

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Kalydeco治疗囊性纤维化的试验疗效是比较好的。FDA批准的5种突变类型包括2789+5G—>A、3272-26A—>G、3849+10kbC—>T、711+3A—>G，以及E831X。Kalydeco单一疗法对携带这5种基因突变之一患者的疗效在近日结束的名为EXPAND的临床3期试验中得到了检验。Kalydeco达到了该试验的主要终点并且表现出良好的耐受性。
Kalydeco(ivacaftor)是一种治疗存在G551D突变患者的药丸，需日服2次，与富含脂肪的食物一起服用，Kalydeco有助于CFTR基因功能更好地制造蛋白质，并从而改善患者的肺功能和CF导致的其他方面的问题，如体重的日益增加。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年8月3日的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203188

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