利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种专门针对运动神经元存活基因2(SMN2)的剪接修饰剂，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMN)。
利司扑兰片剂(Evrysdi)通过独特的机制，旨在增加脊髓性肌萎缩症(SMN)蛋白的产生，弥补因SMN1基因缺陷导致的SMN蛋白不足，这是SMA发病的根本原因。
参考资料： FDA说明书更新于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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