利司扑兰片剂(Evrysdi)是治疗什么疾病的

利司扑兰片剂(Evrysdi)用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿科及成人患者，包括婴儿型(1型)、晚发型(2/3型)及症状前患者。

利司扑兰片剂(Evrysdi)是治疗什么疾病的

利司扑兰片剂主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMN)，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的、常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，由于运动神经元存活基因1（SMN1）的突变或缺失，导致患者体内缺乏足够的运动神经元存活（SMN）蛋白。这种蛋白的缺乏会造成脊髓前角运动神经元变性，从而导致进行性的肌肉无力和萎缩。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的适用人群

利司扑兰适用于治疗成人和儿科（包括新生儿）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。临床研究证实了其在婴儿型（症状出现在6月龄前）、晚发型（症状出现在6月龄后）以及症状前SMA患者中的疗效。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的禁忌症

1、明确禁忌

根据目前的药品说明书，利司扑兰没有绝对的禁忌症。从药物本身来看，没有特定的人群被完全禁止使用，但并不代表可以随意使用，而是需要在医生进行全面风险评估后，在严密监护下进行。

2、特殊情况下需极度谨慎

(1)、妊娠期女性：基于动物实验数据，利司扑兰可能对胎儿造成危害。除非潜在获益明确大于对胎儿的潜在风险，否则不应在妊娠期间使用。

(2)、对药物成分过敏者：如果已知对瑞司扑兰或制剂中的任何辅料有超敏反应史，应避免使用。

(3)、特定合并用药：应避免与通过MATE转运蛋白（如MATE1，MATE2-K）排泄的药物（例如二甲双胍）联合使用，因为利司扑兰可能抑制这些转运蛋白，导致合用药物的血药浓度升高，增加其毒性风险。如必须合用，需密切监测。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的不良反应

1、常见不良反应（发生率≥10%）

(1)、晚发型SMA患者（2型/3型）：发热、腹泻、皮疹。

(2)、婴儿型SMA患者（1型）：除了上述发热、腹泻和皮疹外，还常见：上呼吸道感染（如鼻咽炎、鼻炎）、下呼吸道感染（如肺炎、支气管炎）、便秘、呕吐、咳嗽。

2、其他需关注的不良反应

在临床试验中，还有部分患者（发生率≥5%）报告了以下不良反应，包括口腔溃疡、关节痛、尿路感染等。虽然不及其他反应常见，但仍需在治疗过程中保持关注。

3、不良反应的应对原则

(1)、及时沟通：任何持续、加重或令患者不适的副作用都应及时向主治医生报告。

(2)、对症处理：对于发热、腹泻等，可采取常规的物理降温、补充水分等支持措施。皮疹需保持清洁，避免搔抓，并咨询医生是否需要使用外用药物。

(3)、切勿自行停药：利司扑兰需要持续每日服用以维持疗效。除非医生明确指示，否则不应因副作用而擅自停药。