
利司扑兰片剂(Evrysdi)可引起发热、腹泻、皮疹、呼吸道感染、便秘、呕吐、咳嗽等副作用,需要进行针对性的处理。
在针对2型或3型SMA的临床试验中,利司扑兰片剂最常见的不良反应(发生率≥10%且高于安慰剂组)包括:
(1)、发热:这是最为常见的副作用。
(2)、腹泻:部分患者会出现胃肠道反应。
(3)、皮疹:表现形式多样,包括红斑、丘疹等。
此外,还有部分患者出现口腔溃疡、关节痛和尿路感染等。
对于婴儿型SMA患者,除了上述发热、腹泻和皮疹外,发生率超过10%的副作用还包括:
(1)、上呼吸道感染:如鼻塞、咽痛等。
(2)、下呼吸道感染:如肺炎、支气管炎。
(3)、其他:便秘、呕吐、咳嗽。
这些副作用大多为轻至中度,但需密切观察。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
(1)、及时沟通:任何持续或加重的副作用都应及时向主治医生报告。
(2)、对症支持:对于发热、腹泻等,可采取常规的物理降温、补充水分和电解质等支持性措施。
(3)、勿擅自停药:切勿在没有医生指导的情况下自行停止服用利司扑兰,以免影响疗效。
(1)、发热与感染:密切监测体温,若出现持续高热或呼吸道感染症状(如呼吸急促、咳嗽加剧),应立即就医,以排除严重感染的可能。
(2)、便秘:适当增加膳食中的水分和纤维摄入(若患者饮食允许),在医生指导下,可使用温和的通便药物。
(1)、吸收:利司扑兰口服后吸收良好,通常在约3-4小时后达到血药浓度峰值。进食对其吸收程度无显著影响,因此可与食物同服或单独服用。
(2)、分布:药物在体内分布广泛,主要与血浆中的白蛋白结合,游离药物比例约为11%。
(1)、代谢:利司扑兰主要通过肝脏中的黄素单加氧酶(FMO1和FMO3)进行代谢,细胞色素P450酶系(如CYP3A4)也参与其中。其原形药物是血浆中的主要存在形式。
(2)、排泄:给药后,约53%的剂量通过粪便排泄(其中14%为原形药),28%通过尿液排泄(其中8%为原形药)。药物的终末半衰期较长,约为50小时。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535