
使用利司扑兰片剂(Evrysdi)治疗前及治疗期间定期眼科检查(尤其长期用药者),男性患者治疗前可考虑精子保存。
(1)、确诊与分型:确保SMA诊断明确,并经由基因检测确认。与医生明确SMA的临床分型(如婴儿型、晚发型),这对于预期疗效评估至关重要。
(2)、基线检查:医生可能会建议进行基线检查,以评估患者的整体健康状况,作为后续治疗对比的依据。
(1)、妊娠检查:育龄女性在开始利司扑兰片剂治疗前必须进行妊娠检测,利司扑兰基于动物数据可能对胎儿造成危害,应避免在妊娠期间使用。
(2)、避孕措施:有生育潜力的女性患者,需在治疗期间及停药后至少1个月内采取有效的避孕措施。
(3)、男性生育力咨询:有生育计划的男性患者应知晓,治疗可能影响生育能力。可在治疗前咨询医生关于精子保存的相关事宜。
(4)、哺乳期考量:目前尚无利司扑兰在人类乳汁中影响的数据,应与医生共同权衡母乳喂养的益处与潜在风险。
(1)、完整用药清单:告知医生所有正在使用的药物,包括处方药、非处方药、维生素或草药补充剂,以避免潜在的药物相互作用。
(2)、病史沟通:向医生详细说明个人及家族的疾病史,特别是肝脏疾病史或其他重要健康状况。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
(1)、定时给药:每日在大致相同的时间服药一次,可与食物同服或单独服用,以维持稳定的血药浓度。
(2)、片剂用法:整片吞服,不可咀嚼、切割或压碎,可在茶匙(5mL)常温非氯化的饮用水(如过滤水)中分散后立即服用。分散液必须在10分钟内服用,且不能通过饲管给药。
(1)、漏服剂量:若想起时距常规服药时间在6小时内,应立即补服,次日恢复正常。若超过6小时,则跳过该次剂量,次日正常服药。
(2)、服药后呕吐:若服药后发生呕吐,不应补服剂量,需等待至次日按原计划服药。
(1)、常见反应:密切关注是否出现常见不良反应,如发热、腹泻、皮疹、上呼吸道感染、便秘、呕吐及咳嗽等。一旦发生,及时与医生沟通。
(2)、潜在风险警觉:虽然临床中不常见,但需了解动物实验中观察到的视网膜毒性、对上皮组织的影响等潜在风险。若出现任何视力变化或异常不适,应立即就医。
(1)、定期复诊:严格遵守医生的复诊安排,定期评估运动功能、生存状态及药物安全性,以判断疗效并及时调整治疗策略。
(2)、疗效监测:理解治疗目标是长期稳定病情、延缓疾病进展,疗效显现需要时间,切勿因短期未见明显效果而自行停药。
(1)、片剂存储:于20°C至25°C的室温下保存,保持药瓶紧闭以防受潮。
(2)、安全放置:将药品放在儿童无法触及的地方。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535