
利司扑兰片剂(Evrysdi)利司扑兰已在中国上市,可以在国内医院或者是药店中购买到。
利司扑兰片剂的具体价格受医保政策、医疗机构、包装规格等多种因素影响,存在差异且可能变动,目前暂无统一的价格。利司扑兰片剂的价格应以就医的医疗机构药房或当地医保部门的实时公示为准。
脊髓性肌萎缩症(SMN)是一种需要终身管理的遗传性疾病,因此,利司扑兰的治疗本质上是长期乃至终身的。除非出现不可耐受的毒副作用或医生因其他原因建议停药,患者应坚持每日按时服药。
医生会通过定期随访,评估患者的运动功能量表评分,如HINE-2、MFM32、RULM等,以及呼吸功能、生存状态等指标,来判断治疗效果。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
治疗的长期目标是稳定病情、阻止或延缓功能衰退,并尽可能帮助患者实现运动里程碑的突破(如独坐、站立等)。疗效因人而异,与SMA类型、开始治疗的年龄和基线病情严重程度密切相关。切勿自行判断疗效而中断治疗。
根据处方和用药频率,计算出下次复诊前所需的药量。考虑到处方开具、药房配药和物流可能的时间延迟,建议始终保有至少2周至1个月的药品余量,以应对突发情况。
利司扑兰片剂储存于20°C至25°C(68°F至77°F)下;允许在15°C至30°C(59°F至86°F)之间短暂存放,保持瓶盖紧闭以防潮。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535