利司扑兰片剂(Evrysdi)的功效与作用

利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种专门针对运动神经元存活基因2(SMN2)的剪接修饰剂，旨在增加脊髓性肌萎缩症(SMN)蛋白的产生，弥补因SMN1基因缺陷导致的SMN蛋白不足。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的功效与作用

利司扑兰片剂是一种运动神经元生存2（SMN2）剪接修饰剂，适用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的用法用量

1、剂量

每日一次给药，可与食物同服或空腹服用，具体剂量：

(1)、年龄不足2个月的患者，推荐每日剂量为0.15mg/kg，使用利司扑兰片剂口服溶液用粉末。

(2)、年龄在2个月至不足2岁的患者，推荐每日剂量为0.2mg/kg，使用利司扑兰片剂口服溶液用粉末。

(3)、年龄在2岁及以上且体重低于20kg的患者，推荐每日剂量为0.25mg/kg，使用利司扑兰片剂口服溶液用粉末。

(4)、年龄在2岁及以上且体重在20kg或以上的患者，推荐每日剂量为5mg，可使用利司扑兰片剂(口服溶液用粉末或利司扑兰片剂片剂。

2、服用方式

利司扑兰片剂应整片用水吞服，或分散在非氯化饮用水（例如过滤水）中服用。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的不良反应

在晚发型SMA患者中，最常见的不良反应（在接受利司扑兰片剂治疗的患者中发生率至少为10%，且高于对照组）是发热、腹泻和皮疹。

在婴儿期发病型SMA患者中，最常见的不良反应与在晚发型SMA患者中观察到的相似。此外，发生率至少为10%的不良反应还包括上呼吸道感染、下呼吸道感染、便秘、呕吐和咳嗽。

利司扑兰片剂(Evrysdi)的注意事项

1、视网膜毒性

动物实验提示不可逆视网膜变性风险，人类风险尚未明确。用药期间建议定期眼科评估。

2、生殖毒性

(1)、男性生育力：可能损害生精功能，建议生育前咨询精子保存方案。

(2)、女性避孕：治疗期间及停药后1个月需有效避孕。

3、实验室监测

关注可能的淋巴细胞计数下降(动物数据)，临床意义待观察。

4、操作防护

避免粉末或溶液接触皮肤/黏膜，操作时戴手套，接触后立即冲洗。