沃拉西德尼(Vorasidenib)是首创的、口服的、能高效穿透血脑屏障的靶向抗癌药。沃拉西德尼(Vorasidenib)作用机制是双重抑制突变的异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1和IDH2）。在特定的脑肿瘤（如星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤）中，IDH1/2基因的突变会导致一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的有害代谢物过量产生，这种物质会促进肿瘤的形成和生长。
沃拉西德尼(Vorasidenib)通过抑制这些突变的酶，减少2-HG的生成，帮助减缓甚至阻止肿瘤的生长。作为一款精准靶向治疗药物，它为IDH突变型弥漫性胶质瘤患者提供了一种新的治疗选择。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2025年4月，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=218784
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