2010 年进行的一项埃罗妥珠单抗Ⅱ期临床试验招募了73例年龄大于18岁的难治性MM患者,按照周期给药的方法考察与来那度胺(25 mg)和地塞米松(40 mg)合用时埃罗妥珠单抗的最佳剂量(10 mg·kg 或 20 mg·kg),结果表明埃罗妥珠单抗 10 mg·kg 较20 mg·kg治疗效果更佳 ,且不良反应发生率无显著差异。
EmplicitiTM 的获批是基于随机、开放Ⅲ期ELOQUENT- 2研究的数据。研究结果显示,与来那度胺 + 低剂量地塞米松联合疗法(Ld)相比,埃罗妥珠单抗 + 来那度 胺 + 地塞米松联合疗法(E- Ld)可显著延长复发/难治性MM患者的无进展生存期(progression free survival, PFS) ,中位PFS 为 14.9 个月 vs. 19.4 个月(P < 0.001),疾病进展或死亡风险显著降低30%。
随访 2 年以上的数据显示,E- Ld 组一年无进展生存率为68%(Ld组为 57%)、二年无进展生存率为41%(Ld 组为27%)。 此外,与Ld 组相比,E- Ld 组总缓解率( overall response rate, ORR)显著提高( 79% vs.66%, P < 0.001)。
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