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Strensiq(阿法酸酶注射溶液)
Strensiq(阿法酸酶注射溶液)适用于治疗围产期/婴儿期和青少年期磷酸酯酶过少症患者（HPP）。
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别名 :
Strensiq、asfotase alfa、阿法酸酶注射溶液
分类 :
磷酸酯酶过少症
有效期 :
24个月
规格 :
简介
治疗效果
服药指南
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购药渠道
药品价格
HPP是由TNSALP酶活性缺乏引起的，这导致几种TNSALP底物（包括无机焦磷酸盐（PPi））升高。TNSALP是一种金属酶，催化磷酸单酯水解并释放无机磷酸盐和醇。PPi的细胞外水平升高会阻碍羟基磷灰石晶体的生长，从而抑制骨矿化并导致未矿化骨基质的积累，这表现为婴儿和儿童的佝偻病和骨变形，以及生长板闭合后的骨软化症(骨软化)和肌肉无力。在接受Strensiq(阿法酸酶注射溶液)治疗后TNSALP酶的替换降低了酶底物水平。
接受Strensiq(阿法酸酶注射溶液)治疗的围产期/婴儿期和青少年期HPP患者的血浆TNSALP底物、PPi和5’-磷酸吡哆醛(PLP)在治疗的6至12周内下降。血浆PPi和PLP水平的降低与临床结果无关。
接受Strensiq(阿法酸酶注射溶液)治疗的围产期/婴儿发病和青少年发病HPP患者的骨活检数据显示类骨质体积和厚度减少，表明骨矿化改善。
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