
利司扑兰片、Evrysdi、risdiplam、エブリスディ錠
适用于确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿科患者(包括新生儿、婴儿、幼儿、儿童及青少年)和成人患者,其中2岁及以上且体重20kg及以上的患者可选用片剂剂型,其余患者需根据医嘱选择其他合适剂型。[ 详情 ]
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利司扑兰片(Evrysdi)是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,适用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),涵盖儿科(包括新生儿)和成人患者。
利司扑兰通过调节SMN2基因的剪接,增加全长SMN蛋白的产生,从而改善SMA患者的运动功能,帮助患者实现相关运动里程碑,延长无永久通气支持的生存期,提高生活质量,且治疗效果在长期治疗中可维持,早期启动治疗更有利于患者获益。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535