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利司扑兰片剂(Evrysdi)

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利司扑兰片剂(Evrysdi)

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利司扑兰片剂、Evrysdi、risdiplam、エブリスディ錠

适应人群

适用于所有经遗传学确诊的SMA患者，包括：婴儿型(Type1)、晚发型(Type2/3)、无症状期SMA患者。

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适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且 SMN2 基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。

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