培米替尼的作用与功效及副作用?
培米替尼(Pemigatinib,商品名Pemazyre,代号: INCB-054828或IBI375)是由信达生物和 Incyte公司共同研发的一种 ATP竞争性的并且具有强选择性的FGFR-TKI。美国食品药品监督管理局(FDA)在2020年授予其的“孤儿药”、突破性治疗成果和优先审查认定等特优待遇,并在II期临床试验显示出了优良的疗效数据,于2020年4月17日获得FDA加速审批程序批准。培米替尼是首个也是唯一一个被应用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的药品。那么,培米替尼的作用与功效及副作用都是什么?
培米替尼的作用与功效
临床研究FIGHT-202试验是一项非盲、单臂、多中心Ⅱ期临床试验( NCTO2924376 ),旨在评估至少一次治疗失败的转移性/晚期或不能手术切除伴有FGFR2融合或重排的胆管癌患者使用培米替尼的有效性。将146例患者分为3组:A组(107例,FGFR2融合或重排)、B组(20例,其他FGF/FGFR基因改变)、C组(18例,无FGF/FGFR基因改变),另有1例FGF/FGFR基因改变未确定者。所有患者接受培米替尼 13.5 mg qd治疗,21d为一个周期,给药2周,停药1周。
结果显示,A组患者客观缓解率(ORR)为36%,包括3例完全缓解(CR)和35例部分缓解(PR),而B组和C组均未实现客观缓解。平均随访时间15个月时,A组中位无进展生存期(PFS)为6.9个月,高于B组和C组的2.1个月和1.7个月;疾病控制率(DCR)为82%,高于B组和C组的40%和22%。A组中位缓解持续时间为9.1个月,初步的中位总生存期(OS)达21.1个月,而B组、C组OS仅为6.7个月和4个月。
提示培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌中具有较好的疗效,疗效优于其他或无FGF/FGFR基因改变患者。
培米替尼副作用
在研究中发现培米替尼的副作用有脱发、眼睛干燥、腹泻口干、指甲与床分离或指甲形成不良、食欲下降、呕吐、感觉疲倦、关节痛、味觉变化胃区(腹部)疼痛、恶心血液中低磷酸盐、便秘、背痛、口腔溃疡、皮肤干燥等。
参考文献
[1]黄璐,童颖,熊传爽,洪怡.治疗胆管癌新药:成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂pemigatinib[J].中国新药与临床杂志,2021,40(07):503-506.DOI:10.14109/j.cnki.xyylc.2021.07.05.
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