Desirox可用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症)，适用于两岁以上儿童及成人服用。那么，Desirox治疗铁质积聚疗效怎样？ Desirox治疗铁质积聚的治疗效果： 探讨Desirox与去铁胺治疗重型 β-地中海贫血铁过载患儿的临床疗效。 收集重型β-地中海贫血铁过载患儿47例，按照不同治疗方案分为两组：观察组26例给予Desirox治疗，对照组21例给予去铁胺治疗。 治疗12个月后比较两组患儿的治疗效果、血清铁蛋白（SF）、不良反应以及心脏、肝脏磁共振成像（MRI）T2检查结果。 结果：治疗12个月后，两组总有效率比较差异无统计学意义（P>0.05）；观察组总控制率明显高于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）；观察组心脏、肝脏T2值明显高于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）；观察组在治疗12个月后SF水平明显低于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）；观察组不良反应发生率明显低于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。 结论：Desirox治疗重型β-地中海贫血铁过载的近期效果明显优于去铁胺，明显降低了SF水平，尤其对肝脏去铁效果更为明显，且减少了不良反应的发生，值得临床重视。 另外，Desirox应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。Desirox分散片不得与含铝的制酸剂同服，通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

Desirox是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用，在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。 2010年，Desirox在国内上市，那么，Desirox在国内价格多少？ Desirox国内的价格：Desirox在中国上市后的价格较高，一盒价格大约为2000元。一个普通正常人体重60kg，一个月服用Desirox的费用超过24000元左右，可见，普通家庭很难接受这个价格，也负担不起！ 而值得高兴的是，还有国外的版本供大家选择，瑞士诺华进口到印度的Desirox，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的Desirox规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ Desirox的用法用量： 服用Desirox，需要每天定时，最好在同一时间。需要对应身体的重量，起初建议每天服用20mg/kg剂量，需要视乎血清铁蛋白指标，若需要增加剂量，就需要按照5mg/kg或者是10mg/kg作为增加的单位，来进行调整，最多也不能超过30mg/kg。 需要注意的是，要根据患者综合情况，如病情、体质等来进行用药。 如果患者在服用Desirox期间，出现了过量的情况，应该在医生指导下催吐、洗胃等对应治疗。

Desirox于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。 2012年12月Desirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。 2013年1月23日FDA批准Desirox新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 那么，Desirox国内上市没？ 2010年，Desirox在国内获批上市，用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载； 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 使用Desirox的患者需要注意： 1、Desirox与潜在的严重白细胞和血小板计数减少相关，尤其在原本就患有血液异常疾病的人群中。 2、Desirox仅在极少数情况下导致听力损伤和眼病。在开始使用Desirox前，应进行全面的听力和眼部检查，并且在此之后，进行每年一次的检查。 3、服用Desirox者曾出现过胃肠道出血和溃疡，包括一些儿童和青少年。将Desirox与血液稀释剂或其他刺激胃肠道的药物，如糖皮质激素和 二磷酸盐一同使用会增大风险。 4、使用Desirox可能导致皮疹。如果情况严重，可能需要暂时停药，然后再以低剂量重新开始服药。

Desirox是由诺华公司开发的，印度cipla药厂也有仿制版Desirox。Desirox是目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月Desirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。Desirox是比较常使用，用于缓解铁质积聚的药物。 那么，Desirox哪里购买？ Desirox的购买渠道Desirox在国内已经上市了，患者可以凭借医生开具的处方在国内的各地大医院或者各大药房购买！ 据了解目前市面上使用较多的是印度版的Desirox，原因就是价格较为亲民，印度版的Desirox有两种供大家选择： 瑞士诺华进口到印度的Desirox，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的Desirox规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 如您有Desirox的需要，又不想出国门，最可靠的途径就是通过国内的正规海外医疗服务机构（医伴旅）购买，为您签订保障合同，不经手药品以及药品款项，以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！ 研究表明，Desirox其具有良好的安全性和耐受性，且能显著降低心脏、肝脏铁负荷，易于被患者接受。

Desirox中文的说明书 【药品名称】地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox， 【Desirox适应症】用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载； 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 【Desirox用法用量】建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤)及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量。 服用Desirox分散片初期：建议每日服用20毫克/公斤剂量的Desirox，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用Desirox的剂量，一般会以5毫克/公斤或10毫克/公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克/公斤。 Desirox分散片不宜与含有铝质的药物(如中和胃酸药)同服。所以患者在用药需要遵医嘱。 【Desirox副作用】常见副作用：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。 其他副作用：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。 【Desirox注意事项】 1、如对Desirox的任何成分过敏或敏感，禁用。 2、治疗的第1个月大部分反应出现，在服用Desirox过程中应定期检查肝功能。 3、有某些情况下，服用Desirox出现致命反应的患者可出现肾功能衰竭。患有肾功能衰竭或有极大肾功能衰竭风险的患者在服用本药时应接受定期肾功能检查。肾功能衰竭风险人群包括老年人、患有肾脏疾病者和服用影响肾功能药物者。可能需要进行剂量调整。

Desirox适应症： 1、大于等于2岁、继发于输血的慢性铁过载输血性含铁血黄素沉着症患者，当血清铁蛋白持续 >l000 L 时则出现慢性铁过载症状，此时应开始铁螯合治疗。 2、对于接受ASCT治疗的患者在发生铁过载时也可给予铁螯合剂治疗； 3、可用于治疗 Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。 Desirox治疗铁质积聚患者的治疗效果： 评价新型口服铁螯合剂--Desirox治疗重型β-地中海贫血（β-地贫）患者铁过载的疗效及安全性。 结果：入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂，铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为（5433.96±2873.90）μg/L].20 mg·kg-1·d-1的Desirox能维持患者铁过载处于平衡状态，治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化;随治疗时间的延长，服药剂量的增加，≥30 mg·kg-1·d-1的Desirox能使患者铁过载达到负平衡状态，治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义（P＜0.01）。 3年随访中未出现Desirox的严重不良反应事件，常见的不良反应是肝转氨酶及血清肌酐轻度升高.23例患者均能按时服药，顺利完成临床研究，无死亡病例.结论 作为一种新型的口服铁螯合剂，Desirox能显著改善患者铁过载状况，其疗效与治疗时间、药物剂量具有一定相关性。 简便的服药方式，良好的安全性及耐受性，使Desirox能明显提高患者生活质量，更好地满足铁过载患者治疗需要。

Desirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg）所致慢性铁过载；那么，Desirox治疗铁质积聚效果怎么样？ 研究Desirox对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。 分析64例伴铁过载的AA患者经Desirox治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果所有患者Desirox的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4924（2718~6765）μg/L（64例）降到3036（1474~5551）μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651（126~2125）μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5271（3420~8278）μg/L降到3036（1474~5551）μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1167（580~4806）μg/L。 血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是Desirox治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT:21.31%；AST:13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。 对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，Desirox治疗期间中位PLT未降低。 结论Desirox治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

Desirox用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症)，适用于两岁以上儿童及成人服用。 地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服Desirox进行治疗。Desirox治疗的安全性和方便些都远比输血要好，副作用也较小。 那么，Desirox怎么购买呢？ Desirox的购买渠道：Desirox在国内已经上市了，患者可以凭借医生开具的处方在国内的各大医院或者各大药房购买！ 说到买药首先想到的就是价格问题，Desirox在中国上市后的价格较高，一盒价格大约为2000元。一个普通正常人体重60kg，一个月服用Desirox的费用超过24000元左右，可见，普通家庭很难接受这个价格，也负担不起！ 而值得高兴的是，还有国外的版本供大家选择，瑞士诺华进口到印度的Desirox，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的Desirox规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 一经对比可以看出，印度版的Desirox价格较为亲民，有需要Desirox的患者，又不想出国门，最可靠的途径就是通过国内的正规海外医疗服务机构购买，为您签订保障合同，不经手药品以及药品款项，以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！

Desirox用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。那，Desirox该如何使用？ Desirox的使用方法： 1、Desirox推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 2、对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 3、已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始剂量相当于去铁胺剂量的一半。 4、饭前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。 Desirox的剂量调整： 1、骨髓抑制：中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用； 2、皮肤毒性：皮疹（严重）：中断治疗；可能以较低剂量（随着未来剂量递增）和短期口服皮质类固醇重新引入。严重的皮肤反应（Stevens-Johnson综合征，中毒性表皮坏死松解症，多形红斑）：停止并评估。 3、胃肠道：停止治疗可疑的胃肠溃疡或出血。 4、听力丧失或视力障碍：考虑减少剂量或治疗中断。 Desirox可能会引起胃肠功能紊乱，皮疹，轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品，避免过度使用。

Deferasirox是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。 2012年12月，Deferasirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依 赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢 性铁过载的治疗。那，Deferasirox对铁质积聚有多大的效果呢？ Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果： 探讨铁鳌合剂deferasirox治疗重型β-地中海贫血（β-thalassemia major，β-TM）铁过载患儿的疗效及安全性。 随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿，参加Deferasirox不同服药剂量的临床研究，调查血清铁蛋白（SF）的变化及不良反应。并将持续服用Deferasirox 5年患儿与间期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿（对照组）的心脏MRI T2，肝脏MRI T2值进行比较。结果 Deferasirox每日20～30 mg/ kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果，加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著（U=58，P<0.01）：不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见，其次为血清肌酐非进行性升高。持续Deferasirox治疗5年组SF水平明显低于对照组（1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL，P < 0.05）：肝脏MRI T2值明显高于对照组（8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms，P<0.01）。两组心脏MRI T2均值比较差异无统计学意义。 结论：Deferasirox能显著降低β-TM患儿SF水平，并显示出剂量依赖性变化；其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势，而对肝脏铁负荷的减低疗效显著。Deferasirox治疗的不良反应以肝酶升高，血清肌NF非进行性升高为主。

2010年在国内上市的Deferasirox是什么药物？ Deferasirox的药品介绍: deferasirox，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂. Deferasirox的适应症： 1、可用于治疗Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。 2、用于继发性血色病的治疗。 3、可用于治疗迟发性皮肤卟啉病。 4、用于骨髓增生异常综合征的治疗。 5、用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载。 患者使用Deferasirox要注意的是：孕妇慎用儿童慎用；药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料和牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度；药品性状发生改变时请勿服用；请在医师指导下使用本品；如与其他药物同时使用可能会发生药物相互作用，详情请咨询医师或药师。 另外，研究人员将Deferasirox加入到骨髓增生异常综合征（MDS）患者骨髓细胞培养基中，发现MDS衍生祖细胞的生存能力明显下降，其克隆能力也明显受抑。对造血干细胞移植后血清铁蛋白> 1000 ng/mL的158例患者进行研究观察，发现23例接受铁螯合治疗的患者相比那些未螯合治疗者，5年总体生存率较高（59%对34％，P = 0.008），且复发风险较低（18%对41％，P = 0.012）。可见，铁螯合药物不仅能通过去铁提供临床获益，还可以对某些髓系白血病提供抗肿瘤增殖作用。

Deferasirox可用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症），适用于两岁以上儿童及成人服用。 那么，Deferasirox怎么购买？ Deferasirox的购买渠道：Deferasirox目前已经在国内上市了，患者可以凭借医生开具的处方在国内的各大医院或者各大药房购买！ Deferasirox这款药物虽然在国内也有，是诺华公司的原研进口版本。但是在价格上非常高，家庭环境不是特别好的患者长期用药根本长期负担不起， 其实还有国外的版本供大家选择，瑞士诺华进口到印度的Deferasirox，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的Deferasirox规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 如您有Deferasirox的需要，可以自己出国购买，对于出国不方便的患者，最可靠的途径就是通过国内的正规海外医疗服务机构（医伴旅）购买，为你签订保障合同，不经手药品以及药品款项，以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！ 另外，对于服用Deferasirox需要注意：对应身体重量，初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的Deferasirox，视乎血清铁蛋白指标的改善情况。用法用量是根据患者个人的病情、体质、家族遗传病史和药物的成份等全面情况准确的选择药物、真正做到对病下药，同时以适当的方法、适当的剂量、适当的时间准确用药。

Deferasirox是由诺华公司开发的，是目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。 2012年12月Deferasirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。 Deferasirox是比较常使用于缓解铁质积聚的药物，那么，Deferasirox国内的价格是多少呢？ Deferasirox国内的价格：一盒价格大约为2000元。一个普通正常人体重60kg，一个月服用Deferasirox的费用超过24000元左右，可见，普通家庭很难接受这个价格，也负担不起！ 而值得高兴的是，还有国外的版本供大家选择，瑞士诺华进口到印度的Deferasirox，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的Deferasirox规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 另外，Deferasirox应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。Deferasirox不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

Deferasirox是一种口服铁螯合剂，FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），Deferasirox来自诺华制药。之后FDA批准扩大Deferasirox适应症，治疗非输血依赖性地中海贫血导致的慢性铁过量，Deferasirox成为首个治疗该适应症的药物。 那么，Deferasirox上市的时间是什么时候呢？ Deferasirox的上市时间： 2005年11月，Deferasirox获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。 2010年，Deferasirox在中国获批上市，被批准用于年龄大于2岁及的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载的治疗。 2012年12月，Deferasirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。 2013年1月23日，FDA批准Deferasirox新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 研究显示，接Deferasirox螯合治疗后，42.7％的患者取得了血液学反应，并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制，一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加，另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力，提高血红蛋白水平，并减少临床输血。

Deferasirox临床上用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症），其是一种新型的三价铁螯合剂，那么，Deferasirox疗效怎么样呢？ Deferasirox的治疗效果： 一项临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用Deferasirox的安全性及疗效。研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L，有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。Deferasirox使用起始剂量为20 mg/kg/d，最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。 研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。 Deferasirox疗效甚好，它对患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症这类因需要长期输血而导致铁质积聚的患者（需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升）起着良好的辅助作用。

Deferasirox是口服铁螯合剂，用于治疗某些血液病患者在治疗过程中因接受输血而导致的铁超负荷。 2005年，Deferasirox被FDA批准用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载，那么，Deferasirox治疗铁质积聚疗效怎么样？ 分析Deferasirox分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的治疗效果。 选取2015年10月-2017年10月收治的重型β-地中海贫血所致铁过载患儿46例，按照随机数字表法将其分为Deferasirox组和去铁胺组，各23例。Deferasirox组口服Deferasirox治疗，去铁胺组皮下泵注去铁胺治疗，比较两组用药1年后疾病控制效果、用药前后血清铁（SI）、铁蛋白（SF）、脑钠肽（BNP）、肌钙蛋白I（cTnI）及尿铁蛋白（UF）水平、用药前后肝脏及心脏MRI T2*值及用药不良反应情况。 结果：Deferasirox组疾病控制率100%，高于去铁胺组的78.26%（字2=5.610，P=0.018）；用药后，Deferasirox组血清SI、SF、BNP和cTnI水平均低于去铁胺组，UF水平、肝脏及心脏MRI T2值均高于去铁胺组，差异均有统计学意义（P<0.05）；Deferasirox组不良反应发生率低于去铁胺组（P<0.05）。 结论：Deferasirox治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿较去铁胺疾病控制效果更佳，能有效降低血清SI、SF、BNP和cTnI水平，减轻铁过载对肝脏和心脏的负荷，且用药安全性较高。

地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服Deferasirox进行治疗。那么，Deferasirox治疗铁质积聚效果如何？ Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果： 一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用Deferasirox的安全性及疗效。 研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L，有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。Deferasirox使用起始剂量为20 mg/kg/d，最高可调至40 mg/kg/d。 共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。 研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。28名患者死亡，但均与Deferasirox治疗无关。 结果表明，Deferasirox可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI，且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。

Deferasirox是一种新型的口服驱铁剂，主要用于在2 岁的、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用，国内目前正在进行临床研究。 Deferasirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血所致慢性铁过载，具有治疗依从性好的优点。Deferasirox是口服的活性螯合剂，与铁具有高度选择性。 Deferasirox目前已经在国内上市，那么，Deferasirox是医保药物吗？ 据了解，Deferasirox目前还没有正式的进入医保，还不属于医保药物，需要患者自费！ Deferasirox在中国上市后的价格较高，一盒价格大约为2000元。一个普通正常人体重60kg，一个月服用Deferasirox的费用超过24000元左右，可见，普通家庭很难接受这个价格，也负担不起！ 国外版本的Deferasirox较为亲民，瑞士诺华进口到印度的Deferasirox，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的Deferasirox规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ deferasirox，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性,且能显著降低心脏、肝脏铁负荷，易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌、抗细胞增殖、抗疟疾、抗氧化应激损伤、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。

Deferasirox中文版的说明书 【Deferasirox药品名称】地拉罗司，恩瑞格，Desirox 【Deferasirox适应症】 1、可用于治疗Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。 2、用于继发性血色病的治疗。 3、可用于治疗迟发性皮肤卟啉病。 4、用于骨髓增生异常综合征的治疗。 5、用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载。 【Deferasirox用法用量】 1、推荐起始日剂量为20mg/kg。 2、对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 3、对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 4、已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的剂量相当于去铁胺剂量的一半。 【Deferasirox药物过量】 1、有服药过量（连续几周服用处方量2-3倍的剂量）的病例报道。一例个案报道，过量服药导致亚临床肝炎，在停药后消退，未见长期影响。 2、铁过载的地中海贫血患者可耐受单剂量80mg/kg的给药，仅出现轻微的恶心和腹泻。 【Deferasirox不良反应】较为常见的有腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐等。 此外还包括肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。 【Deferasirox注意事项】 1、Deferasirox可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 2、患者视觉或听觉可能会有影响。 3、应在餐前30分钟服用。 4、应在每日相同时间服用Deferasirox。

恩瑞格可用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症），适用于两岁以上儿童及成人服用。 恩瑞格治疗期间要注意什么事项？ 1、如对恩瑞格的任何成分过敏或敏感，禁用。 2、治疗的第1个月大部分反应出现在，服用恩瑞格过程中应定期检查肝功能。有某些情况下，服用恩瑞格出现致命反应的患者可出现肾功能衰竭。患有肾功能衰竭或有极大肾功能衰竭风险的患者在服用恩瑞格时应接受定期肾功能检查。 3、肾功能衰竭风险人群包括老年人、患有肾脏疾病者和服用影响肾功能药物者。 4、可能需要进行剂量调整，恩瑞格与潜在的严重白细胞和血小板计数减少相关，尤其在原本就患有血液异常疾病的人群中。 5、恩瑞格仅在极少数情况下导致听力损伤和眼病。在开始使用恩瑞格前，应进行全面的听力和眼部检查，并且在此之后，进行每年一次的检查。 6、服用恩瑞格者曾出现过胃肠道出血和溃疡，包括一些儿童和青少年。 7、将恩瑞格与血液稀释剂或其他刺激胃肠道的药物，如糖皮质激素和二磷酸盐一同使用会增大风险。 8、使用恩瑞格可能导致皮疹。如果情况严重，可能需要暂时停药，然后再以低剂量重新开始服药。 另外，关于服用恩瑞格，应对应身体重量，初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的恩瑞格，视乎血清铁蛋白指标的改善情况。用法用量是根据患者个人的病情、体质、家族遗传病史和药物的成份等全面情况准确的选择药物、真正做到对病下药，同时以适当的方法、适当的剂量、适当的时间准确用药。