Deferasirox对铁质积聚有多大的效果呢？

Deferasirox是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。

2012年12月，Deferasirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依 赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢 性铁过载的治疗。那，Deferasirox对铁质积聚有多大的效果呢？

Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果：

探讨铁鳌合剂deferasirox治疗重型β-地中海贫血（β-thalassemia major，β-TM）铁过载患儿的疗效及安全性。

随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿，参加Deferasirox不同服药剂量的临床研究，调查血清铁蛋白（SF）的变化及不良反应。并将持续服用Deferasirox 5年患儿与间期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿（对照组）的心脏MRI T2，肝脏MRI T2值进行比较。结果 Deferasirox每日20～30 mg/ kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果，加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著（U=58，P<0.01）：不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见，其次为血清肌酐非进行性升高。持续Deferasirox治疗5年组SF水平明显低于对照组（1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL，P < 0.05）：肝脏MRI T2值明显高于对照组（8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms，P<0.01）。两组心脏MRI T2均值比较差异无统计学意义。

结论：Deferasirox能显著降低β-TM患儿SF水平，并显示出剂量依赖性变化；其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势，而对肝脏铁负荷的减低疗效显著。Deferasirox治疗的不良反应以肝酶升高，血清肌NF非进行性升高为主。