Desirox治疗铁质积聚患者疗效如何？

Desirox适应症：

1、大于等于2岁、继发于输血的慢性铁过载输血性含铁血黄素沉着症患者，当血清铁蛋白持续 >l000 L 时则出现慢性铁过载症状，此时应开始铁螯合治疗。

2、对于接受ASCT治疗的患者在发生铁过载时也可给予铁螯合剂治疗；

3、可用于治疗 Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。

Desirox治疗铁质积聚患者的治疗效果：

评价新型口服铁螯合剂--Desirox治疗重型β-地中海贫血（β-地贫）患者铁过载的疗效及安全性。

结果：入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂，铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为（5433.96±2873.90）μg/L].20 mg·kg-1·d-1的Desirox能维持患者铁过载处于平衡状态，治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化;随治疗时间的延长，服药剂量的增加，≥30 mg·kg-1·d-1的Desirox能使患者铁过载达到负平衡状态，治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义（P＜0.01）。

3年随访中未出现Desirox的严重不良反应事件，常见的不良反应是肝转氨酶及血清肌酐轻度升高.23例患者均能按时服药，顺利完成临床研究，无死亡病例.结论 作为一种新型的口服铁螯合剂，Desirox能显著改善患者铁过载状况，其疗效与治疗时间、药物剂量具有一定相关性。

简便的服药方式，良好的安全性及耐受性，使Desirox能明显提高患者生活质量，更好地满足铁过载患者治疗需要。