恩瑞格用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载的患者。 那么，恩瑞格治疗铁质积聚的疗效怎么样呢？ 恩瑞格治疗铁质积聚的治疗效果： 研究恩瑞格对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。 方法：分析64例伴铁过载的AA患者经恩瑞格治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 结果 所有患者恩瑞格的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4 924（2 718~6 765）μg/L（64例）降到3 036（1 474~5 551）μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651（126~2 125）μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5 271（3 420~8 278）μg/L降到3 036（1 474~5 551）μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1 167（580~4 806）μg/L。 血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是恩瑞格治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT: 21.31%；AST: 13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。 对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，恩瑞格治疗期间中位PLT未降低。 结论：恩瑞格治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。

恩瑞格是由诺华研究开发，FDA在2005年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂，FDA授予恩瑞格治疗非输血依赖地中海贫血铁过载的孤儿药地位，目前已在80多个国家上市。 在美国上市的口服混悬液和分散片，被批准用于治疗2岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载和10岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载。 2012年，恩瑞格在欧盟被批准用于6岁及以上因频繁输血(红细胞压积≥7ml/kg/月)而导致慢性铁过载地中海贫血患者的治疗，还被批准用于治疗去铁胺治疗被禁忌或不足时，因输血引起的慢性铁过载。 那么，恩瑞格去哪买的到呢？ 恩瑞格的购买渠道：据医伴旅了解，恩瑞格在国内已经上市了，国内的患者凭借医生开具的处方在国内的各大医院或者各大药房就可以买到，但是，恩瑞格在中国上市后的价格较高。 一盒价格大约为2000元。一个普通正常人体重60kg，一个月服用恩瑞格的费用超过24000元左右，可见，普通家庭很难接受这个价格，也负担不起！ 而值得高兴的是，还有国外的版本供大家选择，瑞士诺华进口到印度的恩瑞格，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的恩瑞格规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 国内的患者如有恩瑞格的需要，又不想出国门，最可靠的途径就是通过国内的正规海外医疗服务机构购买，为您签订保障合同，不经手药品以及药品款项，以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！

2010 年，恩瑞格在中国获批上市，被批准用于年龄大于2岁及的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载，和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载的治疗。 那么，恩瑞格使用量多少呢？ 恩瑞格的使用剂量：建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士（输血量达100毫升/公斤）及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量。 服用恩瑞格分散片初期：建议每日服用20毫克/公斤剂量的恩瑞格，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用恩瑞格的剂量，一般会以5毫克/公斤或10毫克/公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克/公斤。 恩瑞格应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。恩瑞格分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 服用恩瑞格的时候，不可避免的会引发一些不良反应， 通常这些常见不良反应包括：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。 其他不良反应有：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。另外，恩瑞格分散片不宜与含有铝质的药物（如中和胃酸药）同服。

恩瑞格用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症），适用于两岁以上儿童及成人服用。 恩瑞格也具有抗真菌作用 （如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 ）、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 那么，恩瑞格如何服用？ 恩瑞格的服用方法： 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。（例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。） 恩瑞格应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 恩瑞格不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将恩瑞格完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

Deferasirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg）所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载的患者。 那么，Deferasirox治疗铁质积聚的效果如何呢？ Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果： 评价新型口服铁螯合剂--Deferasirox治疗重型β-地中海贫血（β-地贫）患者铁过载的疗效及安全性。 采用单组、开放试验设计，观察23例重型β-地贫铁过载患者3年随访中Deferasirox的疗效及安全性。 结果：入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂，铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为（5433.96±2873.90）μg/L].20 mg·kg-1·d-1的Deferasirox能维持患者铁过载处于平衡状态，治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化；随治疗时间的延长，服药剂量的增加，≥30 mg·kg-1·d-1的Deferasirox能使患者铁过载达到负平衡状态，治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义（P＜0.01）。 3年随访中未出现Deferasirox的严重不良反应事件，常见的不良反应是肝转氨酶及血清肌酐轻度升高，23例患者均能按时服药，顺利完成临床研究，无死亡病例。 结论：作为一种新型的口服铁螯合剂，Deferasirox能显著改善患者铁过载状况，其疗效与治疗时间、药物剂量具有一定相关性。简便的服药方式，良好的安全性及耐受性，使Deferasirox能明显提高患者生活质量，更好地满足铁过载患者治疗需要。

Deferasirox是 FDA 在 2005 年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂，目前已在 80 多个国家上市。在美国上市的口服混悬液和分散片，被批准用于治疗2岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载，和10岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载。 那么，Deferasirox对铁质积聚有多大效果呢？ Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果： 探讨铁鳌合剂Deferasirox治疗重型β-地中海贫血（β-TM）铁过载患儿的疗效及安全性。 随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿，参加Deferasirox不同服药剂量的临床研究，调查血清铁蛋白（SF）的变化及不良反应。并将持续服用Deferasirox 5年患儿与间期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿（对照组）的心脏MRI T2，肝脏MRI T2值进行比较。 结果 Deferasirox每日20～30 mg/ kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果，加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著（U=58，P<0.01）：不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见，其次为血清肌酐非进行性升高。 持续Deferasirox治疗5年组SF水平明显低于对照组（1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL，P < 0.05）：肝脏MRI T2值明显高于对照组（8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms，P<0.01），两组心脏MRI T2均值比较差异无统计学意义。 结论：Deferasirox能显著降低β-TM患儿SF水平，并显示出剂量依赖性变化；其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势，而对肝脏铁负荷的减低疗效显著，Deferasirox治疗的不良反应以肝酶升高，血清肌NF非进行性升高为主。

2010年在国内上市的Deferasirox是什么？ 关于Deferasirox的药品介绍： Deferasirox，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用，在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药； 国内的临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌（如在富含铁环境中生长的毛霉菌） 、抗细胞增殖、抗疟疾、抗氧化应激损伤、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 Deferasirox可以和肝脏中存储的铁结合，它同样可以与少量锌和铜结合，但这些影响的重要性尚不清楚。几乎每剂的3/4均可吸收入血。药品大部分在肝脏中分解，并通过粪便排出体外。女性将此种药物排出体外的速度要比男性慢17.5%,但这不影响该药的使用及剂量安排。 Deferasirox的优点是能清除游离铁、细胞内铁，并能阻止心肌细胞摄取铁，直接从心肌细胞去除多余的铁，使得血浆中非转铁蛋白持续减少，是输血导致的慢性铁过载患者的一线用药。Deferasirox分散片可以一日一次口服用药，患者顺应性好，保证祛铁治疗得以长期进行。 Deferasirox的良好祛铁有效性、安全性和患者顺应性，大大降低了地中海贫血、MDS等需要长期输血治疗的疾病患者的死亡率，并提高了他们的生活质量。

铁螯合剂可有效地提高铁的排泄，降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积，Deferasirox是目前治疗铁过载唯一有效的药物。 那么，Deferasirox推荐用量多少呢？ Deferasirox的推荐剂量 （1）接受10～20次输血治疗后．Deferasirox的常用剂量为20 mg/（kg·d）；如患儿铁负荷量高，则其剂量为30 mg/（kg·d）；如患儿铁负荷量低，则其剂量为10～15 mg/（kg·d） 特别注意：国外一项前瞻性对照研究．比较296例重型地贫患儿服用Deferasirox与290倒应写去铁胺治疗．发现口服Deferasirox剂量20mg/（kg·d）能维持血清铁蛋白在2000ug/L；如口服Deferasirox剂量30 mg/（kg·d），血清铁蛋白每年平均下降1249ug/L。应用LIC分析铁负荷状态．发现口服Deferasirox20 mg/（kg·d）能有效达到体内铁平衡，而剂量为30矾晷，30 mg/（kg·d）可达到降低机体内铁蓄积的目的，剂量为10 mg/（kg·d）则不足以降低机体内铁蓄积并出现铁蓄积缓慢增加状态。 适用于2岁以上的儿童，每日一次，餐前口服。 另外，为保障Deferasirox的疗效得到更好的发挥，应避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。不能与含铝的抗酸剂同时给药。不能与其它铁鳌合治疗合用。慎与瑞格列奈，有潜在致溃疡作用的药物如NSAIDs、可的松类，或口服双膦酸盐，经CYP3A4代谢的药物（如环孢素、辛伐他汀、激素避孕剂）合用。在进行镓-67显像前至少5天暂停Deferasirox。

Deferasirox是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。 2012年12月Deferasirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依 赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢 性铁过载的治疗。 2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 那么，Deferasirox治疗铁质积聚的疗效如何呢？ Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果： 探讨Deferasirox、去铁酮及去铁胺在治疗重型地中海贫血患者铁负荷的临床疗效。 将既往诊断并在治疗随访过的重型地中海贫血铁过载患者，选择经MRI T2技术检测心脏及肝脏铁过载的患者50例，随机分为去铁胺治疗（DFO）组18例、去铁酮治疗（DFP）组22例、Deferasirox组治疗（DFX）组10例，统计分析3组患者入院时的基线资料，治疗前后血清铁蛋白（SF）值，心脏MRI T2值，肝脏MRI T2值的变化.结果 3组血清SF值差异无统计学意义（F=3.089，P>0.05）；3组肝脏MRI T2值差异无统计学意义（F=0.131，P>0.05）；3组心脏铁负荷 MRI T2值差异有统计学意义[（34.27 ±6.30）、（23.0±2.79）、（21.8±2.20）ms；F=39.54，P<0.05]。 结论：去铁胺、去铁酮、Deferasirox都可以有效缓解重型地中海贫血患者铁负荷，其中以去铁酮治疗地中海贫血患者在心脏铁过载效果优于去铁铵及Deferasirox，值得在临床中推广。

Deferasirox中文的说明书 【药品名称】地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 【适应症】Deferasirox用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症），适用于两岁以上儿童及成人服用。 （1）Deferasirox可用于治疗 Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。 （2）用于继发性血色病的治疗。 （3）可用于治疗迟发性皮肤卟啉病。 （4）用于骨髓增生异常综合征的治疗。 （5）用于治疗 2 岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载。 【服用方法】建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士（输血量达100毫升/公斤）及血清铁蛋白超过1000微克/升； 对应身体重量，初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的Deferasirox，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用Deferasirox的剂量，一般会以5毫克/公斤或10毫克/公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克/公斤。 【药物过量】 1、有服药过量（连续几周服用处方量2-3倍的剂量）的病例报道。一例个案报道，过量服药导致亚临床肝炎，在停药后消退，未见长期影响。 2、铁过载的地中海贫血患者可耐受单剂量80mg/kg的给药，仅出现轻微的恶心和腹泻。 3、健康志愿者者单剂量给予40mg/kg可被良好耐受。 4、急性过量的体征包括恶心、呕吐、头痛和腹泻。过量的治疗包括催吐、洗胃及对症治疗。 【副作用】常见的：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。 其他副作用：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。 【注意事项】 1、Deferasirox可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 2、患者视觉或听觉可能会有影响。 3、应在餐前30分钟服用。 4、应在每日相同的时间服用Deferasirox。

2012年，Deferasirox在欧盟被批准用于6岁及以上因频繁输血（红细胞压积≥7ml/kg/月）而导致慢性铁过载地中海贫血患者的治疗，还被批准用于治疗去铁胺治疗被禁忌或不足时，因输血引起的慢性铁过载。 那么，Deferasirox的服用说明是怎样的呢？ 常用起始剂量为20mg/（kg·d），若大量输血，铁增加量>0.5mg/（kg·d）或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/（kg·d），铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。 在餐前30分钟时空腹给药，应完全溶解在水或苹果 汁或橙汁中一起服用。 较低剂量的Deferasirox（5-10mg/kg·d只能用于轻度铁负荷过、输血次数不多的年轻患者，或以往接受螯合剂治疗未获得满意疗效的老年患者； 使用地拉罗20和 30mg/（kg·d）的患者需仔细监测体内铁储备，因 50％和 10％的患者机体铁水平仍可能持续升高。此外，输血频率也可影响Deferasirox控制肝脏浓度的效果，当铁摄人量大于 0.5mg/（kg·d）时，接受相同剂量Deferasirox的患者，其肝脏浓度获得降低者仅为 47％。 Deferasirox的药物代谢： Deferasirox是一种三齿状铁螯合剂，与三价铁离子以 2∶1比例结合成复合物，从粪便排泄，从而降低体内铁的贮存。 由于Deferasirox在血浆中持续存在, 可使血浆非转铁蛋白结合铁持续减少，直接清除体内毒性形成的铁。

Desirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg）所致慢性铁过载，那么，Desirox作用效果是什么呢？ Desirox的作用： 慢性铁超负荷是严重的症状，并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时，该症状可威胁生命。铁超负荷通过给予铁螯合剂而得到治疗，该铁螯合剂驱动铁沉积物进入可溶性复合物，该可溶性复合物可被排出机体。许多患者如地中海贫血、铁粒幼红细胞贫血、骨 髓增生异常综合征和再生障碍性贫血等患者需要长 期依赖输血治疗，导致体 内铁沉积增加，继发输血相关性铁过载，从而引起组织损伤及多个脏器的功能损害，心脏并发症包括心肌梗塞、充血性心力衰竭、心律失常是最常见的死亡原因。 铁螯合剂是 一种建立在定向与体内铁离子结合，有效地提高铁的排泄，降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积 的新型除铁治疗 的手段，也是目前治疗铁过载唯一有效的药物。铁螯合剂的应用大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质量，其临床应用一直受到广泛的关注和重视。目前应用于临床 的铁螯合剂主要包括去铁胺DFO、去铁酮DFP、地拉罗司 。 Desirox的效果： 研究表明，Desirox有良好的安全性和耐受性，且能显著降低心脏、肝脏铁负荷，易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌（如在富含铁环境中生长的毛霉菌）、抗细胞增殖、抗疟疾、抗氧化应激损伤、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。

Desirox是诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用，在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。 那么，Desirox治疗铁质积聚的效果怎么样呢？ Desirox治疗铁质积聚的治疗效果： 研究Desirox-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血（β-TM）铁过载的疗效和安全性。 方法：将输血及伴有铁过载的β-TM患儿150例，随机分为3组，分别应用Desirox（Ⅰ组）、Desirox-去铁胺序贯疗法（Ⅱ组）、去铁胺（Ⅲ组）治疗，统计分析3组患儿的临床资料、治疗的依从性。观察期1年。 结果：3组患儿输血总量无差异，治疗前后SF比较Ⅰ组、Ⅱ组均明显降低，治疗后Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显降低（P<0.01）。治疗前后骨龄延迟病例比较Ⅰ组、Ⅱ组明显减少，治疗后Ⅲ组较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多（P<0.01）。 Ⅰ组、Ⅱ组治疗后肝功能异常病例均较治疗前明显减少，治疗后肝功能异常病例Ⅱ组较Ⅰ组、Ⅲ组明显减少（P<0.05）。Ⅲ组依从性不良病例较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多（P<0.01）。治疗后身高和体重增长Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显增加（P<0.01）。 结论：Desirox-去铁胺序贯疗法治疗β-TM铁过载是安全有效的，而且具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。可以作为治疗铁过载的方案之一。

2010 年，Desirox在中国获批上市，那么，Desirox适用于什么病症？ Desirox的适应症： 1、Desirox可用于治疗Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。 2、用于继发性血色病的治疗。 3、可用于治疗迟发性皮肤卟啉病。 4、用于骨髓增生异常综合征的治疗。 5、用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载。 Desirox的用法用量： 建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士（输血量达100毫升/公斤）及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量，初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5毫克/公斤或10毫克/公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克/公斤。 Desirox的药理作用： Desirox具有抗真菌作用（如在富含铁环境中生长的毛霉菌）、抗细胞增殖作用、抗疟疾、抗氧化应激损伤、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1、Desirox与真菌感染铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁，从而达到治疗真菌感染的目的。 2、Desirox与细胞增殖铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。

Desirox中文版的说明书 【药品名称】地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 【Desiro适应症】Desirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg）所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载。 【Desiro用法用量】推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的Desirox剂量相当于去铁胺剂量的一半。 【Desiro副作用】常见副作用：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐Creatinine等。 其他不常见副作用：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。 【Desiro注意事项】 1、Desirox可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 2、患者视觉或听觉可能会有影响。 3、应在餐前30分钟服用。 4、应在每日相同时间服用。 【Desiro禁忌】 已知对活性成份或任何赋形剂过敏者禁用Desirox。 Desirox不得与其它铁螯合治疗合用，因为尚未确立这种合并使用的安全性。 Desirox禁用于肌酐清除率2倍相应年龄正常上限；一般状况差、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者或晚期恶性肿瘤患者。

Desirox的活性成份为地拉罗司，它是一种用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7ml/kg）所致慢性铁过载。 那么，Desirox使用量多少呢？ Desirox的使用剂量：推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的Desirox剂量相当于去铁胺剂量的一半。（例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用Desirox可以从20mg/kg开始。） Desirox应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。Desirox不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 关于药物过量，有服用Desirox过量（连续几周服用处方量2-3倍的剂量）的病例报道。一例个案报道，过量服药导致亚临床肝炎，在停药后消退，未见长期影响。

Desirox是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。 2012年12月Desirox获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依 赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢 性铁过载的治疗。 2013年1月23日FDA批准Desirox新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血NTDT患者的慢性铁过载治疗。 那么，Desirox如何购买呢？ Desirox的购买渠道： Desirox已经在国内上市了，患者可以凭借医生开具的处方在国内的各大医院或者各大药房购买！ Desirox这款药物虽然在国内也有，是诺华公司公司的原研进口版本。但是在价格上非常高，一盒价格大约为2000元。一个普通正常人体重60kg，一个月服用恩瑞格的费用超过24000元左右，家庭环境不是特别好的患者长期用药治疗效果并不好。 在这里需要提醒各位，目前印度有两种版本的Desirox可以选择，瑞士诺华进口到印度的恩瑞格，规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元人民币左右。 印度药厂生产的恩瑞格规格为500*30片/盒，价格大约在500元人民币左右，由于汇率浮动，价格有所不同，具体详细价格请咨询医伴旅！ 患者若想不出国门就能买到质优价廉的Desirox，最可靠的途径就是通过国内的正规海外医疗服务机构购买，为你签订保障合同，你不经手药品以及药品款项，以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！

2010 年，Desirox在中国获批上市，Desirox可用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症），适用于两岁以上儿童及成人服用。 那么，Desirox如何使用呢？ Desirox的使用方法：推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始剂量相当于去铁胺剂量的一半。饭前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。 Desirox的剂量调整： 骨髓抑制：中断治疗； 一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动； 如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用； 皮肤毒性：皮疹（严重）：中断治疗；可能以较低剂量（随着未来剂量递增）和短期口服皮质类固醇重新引入。 严重的皮肤反应（Stevens-Johnson综合征，中毒性表皮坏死松解症，多形红斑）：停止并评估。 胃肠道：停止治疗可疑的胃肠溃疡或出血。听力丧失或视力障碍：考虑减少剂量或治疗中断。 Desirox常见不良反应：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐Creatinine等。 Desirox其他不良反应：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。

地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服Desirox分散片进行治疗。口服Desirox治疗的安全性和方便些都远比输血要好，副作用也较小。 那么，Desirox主要治疗什么病症？ Desirox的适应症 1、大于等于2岁、继发于输血的慢性铁过载输血性含铁血黄素沉着症患者，当血清铁蛋白持续 >l000 L 时则出现慢性铁过载症状，此时应开始铁螯合治疗。 2、对于接受ASCT治疗的患者在发生铁过载时也可给予铁螯合剂治疗。 3、可用于治疗 Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。 关于服用Desirox不良反应的研究： Ⅲ期临床研究观察到，大剂量使用Desirox可出现某些急性不良反应，如胃肠道症状15％和皮疹11％，但因这些症状而中断治疗的患者罕见。美国 FDA2008年曾收到 1例脑病患者在服用Desirox5天后出现肝衰竭的报告。该报告显示，患者既往有酗酒史和轻度的肝功能异常。 另外，患者无用药适应证，其血清铁蛋白水平为药品说明书推荐的用药指征的 10％。该患者停药后肝功能恢复正常。比利时根特大学附属医院的Bauters等年报道了 1例重度地中海 贫血的儿童在接受Desirox治疗后引起胃溃疡。根据近几年报道的Desirox不良反应事件，本病例尚属第 1例，因此需要引起足够的重视。 Desirox可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。

2005年，Desirox被FDA批准用于治疗2岁及以上慢性贫血患者在治疗过程中因输血而导致的铁过载。 铁超负荷是一种渐进性的，可以危及生命的疾病，常为频繁输血不可避免的并发症。地中海性贫血、镰状细胞贫血及骨髓增生异常综合征患者均有可能发生。 Desirox对铁质积聚有多大的疗效？ Desirox治疗铁质积聚的治疗效果： 研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L，有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。Desirox使用起始剂量为20 mg/kg/d，最高可调至40 mg/kg/d。 共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。 研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。28名患者死亡，但均与Desirox治疗无关。 结果表明，Desirox可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI，且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。