Desirox治疗铁质积聚效果怎么样？

Desirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg）所致慢性铁过载；那么，Desirox治疗铁质积聚效果怎么样？

研究Desirox对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。

分析64例伴铁过载的AA患者经Desirox治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。

结果所有患者Desirox的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4924（2718~6765）μg/L（64例）降到3036（1474~5551）μg/L（23例），降幅达38%，SF降低量的中位数为651（126~2125）μg/L；23例完成12个月治疗的患者SF中位水平由基线的5271（3420~8278）μg/L降到3036（1474~5551）μg/L，降幅达到42%，SF降低量的中位数为1167（580~4806）μg/L。

血肌酐增高（40.98%）、胃肠道不适（40.98%）是Desirox治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT:21.31%；AST:13.11%）、蛋白尿（24.59%）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。

对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31.8%）连续2次肌酐值>正常值上限（ULN），10例（26.3%）连续2次肌酐值>1.33基线值，仅1例（2.6%）血清肌酐升高超过1.33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值>5×ULN或>10×ULN。对于基线PLT水平低于50×109/L的患者，Desirox治疗期间中位PLT未降低。

结论：Desirox治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。