地拉罗司去铁的效果怎么样

地拉罗司是由诺华研究开发一种铁螯合剂，2005年被FDA批准上市，也是FDA批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂，用于治疗2岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载和10岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载。 2012年地拉罗司在欧盟被批准用于6岁及以上因频繁输血（红细胞压积≥7ml/kg/月）而导致慢性铁过载地中海贫血患者的治疗，还被批准用于治疗去铁胺治疗被禁忌或不足时，因输血引起的慢性铁过载。

地拉罗司去铁的效果怎么样？

一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司的安全性及疗效。研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。

研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。此项试验结果表明，地拉罗司可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI,且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。

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