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恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。2017年8月1日,美国FDA批准了Celgene的Idhifa (Enasidenib,恩西地平) 上市,成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
恩西地平(Idhifa)获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究,患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。恩西地平(Idhifa)治疗6个月时,有19%病人完全应答,中值应答时间为8.2个月,4%的患者出现全缓解部分血液学恢复,中值生存期为19.7个月。开始时,由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中,有34%的患者在恩西地平(Idhifa)治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%,美国有1200-1500此类病人。患者平均用药时间约为4个月。恩西地平(Idhifa)的临床试验中常见副作用包括恶心,呕吐,腹泻,胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606