恩西地平(Idhif)是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂,通过阻断促进细胞生长的几种酶来发挥作用。但并非所有的AML患者都适用该药,如果患者使用RealTime IDH2测定在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变,那么他们或许可以用恩西地平(Idhif)进行治疗。美国食品药品管理局(FDA)批准恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人AML患者。
在一项共有199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中证实了恩西地平(Idhif)的有效性,这些受试者都具有IDH2实时检测的IDH2突变。当他们适用恩西地平(Idhif)治疗6个月时,其中有19%的患者完全应答,中值应答时间为8.2个月,而4%的患者出现全缓解部分血液学恢复,中值生存期为19.7个月。在治疗初期,由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中,有34%的患者在治疗后不再需要输血。不过不能忽视的是,还是有77%的患者出现白血球增多、维甲酸综合症等严重不良反应。
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