首款急性髓系白血病分子靶向有雷德帕斯治疗效果如何？

急性骨髓性白血病（AML）俗称血癌，由骨髓性白细胞异常增殖引起，预后差，易复发。FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病AML是其中的一种，这种亚型中的很多患者对于化疗并不敏感，也缺乏有效的治疗药物。雷德帕斯米哚妥林是二十多年来获批的第一个用于FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病AML的药物，能有效改善患者的总生存期，获FDA授予孤儿药资格。雷德帕斯米哚妥林是瑞士诺华制药公司开发的一种口服多激酶受体抑制药。2017年5月被美国食品药品监督管理局批准上市，雷德帕斯米哚妥林主要用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶-3（FLT3）突变的急性髓系白血病（AML）。首款急性髓系白血病分子靶向有雷德帕斯治疗效果如何？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯米哚妥林用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。结果发现，接受雷德帕斯米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23％。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。由此可知，雷德帕斯米哚妥林的治疗效果是十分显著的。

雷德帕斯米哚妥林治疗急性髓性白血病AML：每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg，口服。每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。

雷德帕斯米哚妥林适用于具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人。雷德帕斯米哚妥林口服剂量：100毫克口服 每天2次（间隔12小时）与饭前服用，继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。 患者在实际接受雷德帕斯米哚妥林治疗时，不可擅自增加或减少药物剂量，增加雷德帕斯米哚妥林药物剂量，不会使病情迅速好转，反而会导致不良反应的发生。因此接受治疗时，患者应严格遵循医嘱用药。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

相关热文推荐： 患者使用雷德帕斯治疗急性髓系白血病时有哪些副作用？