贝罗司他胶囊可预防12岁以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿

贝罗司他胶囊可预防12岁以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿

HAE是一种较为罕见的常染色体显性遗传病，临床上表现为反复发生的皮肤和黏膜水肿，水肿发生于呼吸道时可导致窒息死亡。HAE发病率仅为五万分之一，美国HAE患者人群约为10000人，被诊断且接受治疗的患者约为7500人；中国诊断率预计不足5%，患者从发病到确诊一般需要13年左右的时间。HAE是由于C1抑制物缺陷或功能障碍所致，这是一种调控经典补体途径活化通路的蛋白。C1抑制物缺乏或功能障碍可引起缓激肽水平升高，因为C1抑制物还抑制活化的激肽释放酶，激肽释放酶是激肽系统通路中缓激肽代谢过程中所必需的酶。2020年12月，FDA已批准每日一次口服贝罗司他胶囊用于预防成人和12岁以上儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。

贝罗司他胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。在关键性3期临床试验APeX-2中，第24周时贝罗司他胶囊显著减少了发作，且一直持续至48周。完成48周治疗（150mg）的患者HAE发作次数降低，从基线的平均每月2.9次降至48周治疗后的每月1.0次。

长期开放标签试验APeX-S中，完成48周（150mg）治疗的患者每月平均发作次数为0.8次。

贝罗司他胶囊在两项试验中均表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂相比，接受贝罗司他胶囊患者最常报告的不良反应是胃肠道反应。这些反应通常在贝罗司他胶囊治疗开始后早期发生，随着时间推移频率降低，且通常会自行消失。

HAE治疗会给患者的生活增加负担；作为每日一次的口服药物，贝罗司他胶囊可以显著减少发作并减轻注射和输注相关的负担。

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