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索拉非尼是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。能选择性地靶向某些蛋白的受体,被认为在肿瘤生长过程中起着一种分子开关的作用。索拉非尼具有双重的抗肿瘤作用:既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖,还可通过抑制VEGFR和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。
一项开放、II 期临床试验评价了索拉非尼治疗转移性甲状腺癌的疗效及安全性。研究纳入符合以下条件的55例患者:对131治疗不敏感、预计生存期>3个月、入组前6个月内有疾病进展、体力状态(PS)评分为0~2分、脏器和骨髓功能完好。这些患者口服索拉非尼400mg, 1天2次,每2个月接受1次螺旋CT评估。结果显示,口服索拉非尼4个月后,患者肺部专移灶或骨转移灶明显好转。在50例可评估的患者中,36%部分缓解(PR),46%病情稳定(SD) ,临床获益率达82%,中位PFS为63周,分化良好者可达84周。对30例患者随访的中位OS为140周,显示索拉非尼对131I治疗不敏感的在移出甲状腺癌患者有一定的疗效。
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