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哪些人适合用帕比司他?帕比司他治疗多发性骨髓瘤效果如何?

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医学编辑王敏
2021-05-31 09:26
已帮助: 204人

帕比司他(panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂, HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加,导致染色质松弛的表观遗传学改变,导致转录激活。在体外,帕比司他(panobinostat)引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累,诱导一些转化细胞的细胞周期阻滞和/或细胞凋亡。在用帕比司他(panobinostat)治疗的小鼠的异种移植物中观察到乙酰化组蛋白水平的增加。与正常细胞相比,帕比司他(panobinostat)对肿瘤细胞的细胞毒性更高。通过阻断组蛋白去乙酰酶发挥作用,能浓度依赖性地增加组蛋白和微管蛋白的过乙酰化,引发细胞周期终止和细胞凋亡,而不影响健康细胞。哪些人适合用帕比司他?帕比司他治疗多发性骨髓瘤效果如何?

帕比司他(Farydak)适应症

帕比司他(panobinostat)适用于联合硼替佐米/地塞米松治疗曾用两种以上药物治疗(包括硼替佐米及免疫调节剂)的多发性骨髓瘤患者。

帕比司他

帕比司他(Farydak)治疗效果

帕比司他(Farydak)与硼替佐米及地塞米松合并用药的安全性及有效性基于193名临床试验受试者,这些多发性骨髓瘤患者先前至少接受过两种治疗药物治疗,其中包括硼替佐米及一种免疫调节剂。受试者被随机配给帕比司他(Farydak)、硼替佐米与地塞米松的合并用药或仅硼替佐米与地塞米松。

研究结果显示,接受帕比司他(Farydak)合并用药治疗的受试者其疾病进展延缓了大约10.6个月,相比之下,仅以硼替佐米与地塞米松治疗的受试者其疾病进展延缓了5.8个月。此外,59%的帕比司他(Farydak)治疗受试者在治疗后其癌症出现缩小或消失(有效率),而接受硼替佐米与地塞米松治疗的受试者仅有41%。 由此可知,帕比司他(Farydak)的治疗效果是十分显著的。

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