地拉罗司 (DFS,ICL670),地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂,于2005年11月获得FDA批准,用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准,用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依 赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者慢 性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症,用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。
比较地拉罗司及去铁胺治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。回顾分析TDT合并铁过载并接受地拉罗司或去铁胺治疗的病例资料,地拉罗司组58例患儿选择地拉罗司20~35mg/(kg·d)治疗,去铁胺组27例患儿选择去铁胺25~45mg/(kg·d)治疗,每周5d。自用药起随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平、肝肾功能、血常规。
结果:两组患儿中位年龄、平均铁摄入率及治疗前SF比较差异无统计学意义。随访6个月,地拉罗司组和去铁胺组SF下降均值分别为168(-2650,7254)ng/mL和170(-260,599)ng/mL(P>0.05)。地拉罗司组SF下降与剂量呈正相关(P<0.05)。随访7~12个月,地拉罗司组与去铁胺组SF下降均值分别为212(-370,795)ng/mL和-1330(-2454,-206)ng/mL(P<0.05)。
结论:地拉罗司较去铁胺治疗TDT有优势,宜使用耐受范围内最大剂量。地拉罗司可稳定SF,宜长期用药。
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