艾伏尼布治疗白血病效果如何？艾伏尼布治疗时有什么副作用？

艾伏尼布（依维替尼）是全球首款靶向治疗IDH1突变的新药，该药已被批准用于治疗IDH1突变、复发/难治急性髓系白血病（AML）成人患者。艾伏尼布治疗白血病效果如何？艾伏尼布治疗时有什么副作用？

进行了一项开放的、单臂、多中心临床试验，用单剂艾伏尼布（依维替尼）治疗新诊断的IDH1突变难治性急性髓系白血病。入组患者28例患者的中位年龄为77岁（64-87岁），其中22例（79％）患有与治疗相关的复发/难治急性髓系白血病或AML伴有骨髓增生异常相关的变化。

艾伏尼布以每日500mg的剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可耐受的毒性或造血干细胞移植。对于没有疾病进展或未出现不可耐受的毒性的患者，建议至少治疗6个月。28名患者中有两名在服用Ivosidenib（艾伏尼布）后接受了干细胞移植。

疗效基于完全缓解(CR)或伴随、 CR CRh的血液学恢复(CRh)速度的完全缓解，以及从输血依赖性到输血非依赖性的转换率。28例患者中，12例(42.9%)出现CR+CRh；在17名依赖输血的患者中，有7名（41.2%）患者至少在8周内不再依赖输血。

试验中艾伏尼布（依维替尼）发生的不良反应有腹泻，疲劳，水肿，食欲不振，白细胞数量增多，恶心，关节痛，腹痛，呼吸困难，分化综合征和肌痛。艾伏尼布（依维替尼）处方信息中有一个黑框警告，提醒医疗专业人员和患者数量，可能存在危及生命或致命的分化综合征的风险，用药期间需要实时监控。

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