维奈克拉(venetoclax)在2016年1月28日获美国食品药品管理局(FDA)批准,与去甲基化药物{HMA}联合用于不能耐受标准或者高剂量化疗急性髓系白血病(AML)的治疗。2017年7月28日,FDA又给与维奈克拉(venetoclax)突破性新药地位,维奈克拉(venetoclax)与小剂量阿糖胞苷(LDAC)联合用于不能耐受标准剂量化疗老年急性髓系白血病(AML)的治疗。维奈克拉(venetoclax)通过与BCL-2直接结合,置换如BIM 等促凋亡蛋白,激活胱门蛋白酶并提升线粒体外膜透化作用,从而恢复细胞凋亡过程。那维奈克拉(venetoclax)能根治白血病吗?
白血病是无法根治的,维奈克拉(venetoclax)作为白血病治疗药物之一,也只能是延长患者生存周期。联合使用维奈克拉(venetoclax)对老年人来说是一种新型的治疗选择,维奈克拉(venetoclax)拥有高缓解率、低早期死亡率、快速诱导缓解以及持续缓解时间的特点,可见效果还是很好的。
基于I/II期研究出色的结果,维奈克拉(venetoclax)进行了一项随机、双盲、安慰剂对照的全球III期临床研究——Viale-A研究,Viale-A研究结果证实,与阿扎胞苷单药相比,维奈克拉(venetoclax)联合阿扎胞苷提升中位总生存期(OS)50%(达14.7个月),而且CR+CRi率提升2倍以上,达66.4%,还将微小残留病(MRD)缓解率提升了近3倍。维奈克拉(venetoclax)在多种血液肿瘤中均显示出了优异的作用,应用非常广泛。据了解,维奈克拉(venetoclax)已经在国内上市,给国内不适合接受强诱导化疗急性髓系白血病(AML)患者带来了治疗的新希望。
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