移植物抗宿主病(GVHD)是在同种异体干细胞移植后可能发生的一种疾病,在这种情况下,供体细胞启动免疫反应并攻击移植受体的器官。移植物抗宿主病主要有两种形式:急性的,通常发生在移植后100天内;慢性的,通常发生在移植后100天以上。这两种形式都与发病率和死亡率明显相关,并且可以影响多个器官系统。但除了一线系统治疗之外,可用的治疗选择有限。
根据Incyte公司的新闻稿,FDA已批准Ruxolitinib (Jakafi,鲁索替尼)用于治疗12岁及以上的慢性移植物抗宿主病(GVHD)成人和儿童患者,这些患者既往已经接受过一线至二线系统治疗。
该批准是基于开放标签、多中心3期REACH3研究(NCT03112603)的结果,该研究在同种异体干细胞移植后类固醇难治性GVHD患者中,比较了鲁索替尼和最佳治疗方案的疗效。值得注意的是,在24周时,鲁索替尼组的总缓解率(ORR)为49.7%,而最佳治疗组为25.6%(主要终点)。另外,在第7周期的第1天,鲁索替尼组的总缓解率为70%,最佳治疗组为57%。
BMT InfoNet的执行董事Susan Stewart说:“在美国,超过14000人患有慢性移植物抗宿主病,其中许多人还伴有严重的并发症,这会影响他们的日常活动。Jakafi的获批对移植物抗宿主病患者来说是一个好消息,也为这种治疗选择有限的疾病提供了新的治疗方案。”
Jakafi是一种JAK1/JAK2抑制剂,还可以用于治疗对羟基脲反应不充分或不耐受的真性红细胞增多症(PV)成人患者;中危或高危骨髓纤维化(MF)的成人患者,包括原发性MF、真性红细胞增多症后的MF和原发性血小板增多症后的MF;以及治疗12岁及以上的类固醇难治性急性移植物抗宿主病的成人和儿童患者。
参考资料:
https://investor.incyte.com/press-releases/press-releases/2021/Incyte-Announces-FDA-Approval-of-Jakafi-ruxolitinib-for-Treatment-of-Chronic-Graft-Versus-Host-Disease-GVHD/default.aspx