芦可替尼能治愈骨髓纤维化吗？

芦可替尼并不能治好骨髓纤维化，但能够很好的缓解病情。芦可替尼是一种选择性酪氨酸激酶-Janus激酶(JAK)抑制剂，可以结合到JAK1和JAK2激酶上,抑制JAK1和JAK2信号,进而下调JAK1介导的促炎性细胞因子,调节JAK2相关促红细胞生成及免疫细胞活化功能,还可抑制Janus激酶/信号转导与转录激活子(JAK-STAT)通路，从而调整下游细胞的增殖作用,用于骨髓纤维化患者的治疗。

芦可替尼治疗骨髓纤维化的效果

COMFORT-Ⅰ是一项在美国、加拿大、澳大利亚进行的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验,共纳入309例(芦可替尼组155例,安慰剂组为154例)IPSS中危-2或高危的骨髓纤维化患者，受试者的基线血小板计数至少为100×109/L。血小板计数为(100~200)×109/L的患者口服剂量为15 mg bid ;血小板计数≥200×109/L的患者剂量为20 mg bid。若脾脏体积相对于基线值至少减少35%,则认为药物治疗有效。经过24周治疗,芦可替尼组中41.9%的患者脾脏体积缩小≥35%,而安慰剂组只有0.7%,2组比较差异有统计学意义(P<0.000 1)。

芦可替尼组中有45.9%的患者每日症状总评分至少减少50%,而安慰剂组只有5.3%。中位随访时间51 周,生存分析显示芦可替尼组的总生存率在统计学上优于安慰剂组(P=0.04)。经过102周随访，芦可替尼组仍有100例患者继续接受治疗,脾脏体积缩小、骨髓纤维化相关症状改善等治疗反应基本稳定；芦可替尼组有27 例患者死亡，而安慰剂组为41 例。中位随访112周后,芦可替尼组病死率为14%,安慰剂组为22%,芦可替尼组总体生存率优于安慰剂组。

结论

各项试验表明芦可替尼已在骨髓纤维化治疗中取得了良好效果，不仅改善临床症状，而且延长患者的生存期。芦可替尼临床治疗决策需要综合考虑，早期用药更有助于改变治疗结局。

参考文献

[1]童雅君, et al."原发性骨髓纤维化203例临床特征、生存情况及芦可替尼疗效分析." 中国实用内科杂志 43.02(2023):122-127. doi:10.19538/j.nk2023020108.

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