鲁索替尼和芦可替尼哪个好一些？

鲁索替尼和芦可替尼实际上是同一种药物，只不过是药物的名称不同，因此不存在哪个药物好一些的说法。鲁索替尼也叫做芦可替尼、鲁可替尼、鲁索利替尼、Jakavi、Jakafi、Ruxolitinib。

鲁索替尼的适应症

鲁索替尼/芦可替尼对造血和免疫功能相关的多个重要细胞因子和生长因子具有信号转导作用，适用于治疗中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化，可改善脾肿大或其他相关症状。

鲁索替尼/芦可替尼是Janus激酶(JAK) 1和JAK2的有效和选择性口服抑制剂，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)分别于2011年和2012年批准Ruxolitinib用于治疗骨髓纤维化(MF)。

鲁索替尼的疗效

MF和PV都是骨髓增生性肿瘤(MPNs ),其特征在于JAK-STAT途径的异常激活。在临床上，MF的特征是骨髓纤维化、脾肿大、血细胞计数异常和伴随症状的生活质量差。

真性红细胞增多症的特征在于主要红细胞(RBC)的过度生成、血栓并发症的风险和继发性MF的发展。

鲁索替尼治疗导致大多数MF患者的脾脏大小和症状负担有意义的减少，并且还可能对生存有有利的影响。在真性红细胞增多症中，鲁索替尼有效控制血细胞比容并减少脾肿大。

鲁索替尼治疗骨髓纤维化的研究

研究背景：Ruxolitinib是Janus激酶(JAK) 1和2的选择性抑制剂，在骨髓纤维化中具有临床显著活性。

研究方法：在一项双盲试验中，将中度-2或高危骨髓纤维化患者随机分配到每天两次口服ruxolitinib组(n=155)或安慰剂(n=154例)组。

研究结果：与安慰剂组的0.7%相比，ruxolitinib组的41.9%的患者达到了主要终点，接受ruxolitinib治疗的患者脾脏体积缩小，67.0%有反应的患者有48周或更长时间的反应。与接受安慰剂的5.3%患者相比，接受ruxolitinib的45.9%患者在24周时总症状评分改善50%或更多。

ruxolitinib组有13例死亡，而安慰剂组有24例死亡。ruxolitinib组和安慰剂组因不良事件而停用研究药物的比率分别为11.0%和10.6%。在接受ruxolitinib的患者中，贫血和血小板减少是最常见的不良事件。

研究结论：与安慰剂相比，Ruxolitinib通过减小脾脏大小、改善骨髓纤维化相关症状和提高总生存率，为骨髓纤维化患者提供了显著的临床益处。

参考文献：

Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, Levy RS, Gupta V, DiPersio JF, Catalano JV, Deininger M, Miller C, Silver RT, Talpaz M, Winton EF, Harvey JH Jr, Arcasoy MO, Hexner E, Lyons RM, Paquette R, Raza A, Vaddi K, Erickson-Viitanen S, Koumenis IL, Sun W, Sandor V, Kantarjian HM. A double-blind, placebo-controlled trial of ruxolitinib for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012 Mar 1;366(9):799-807. doi: 10.1056/NEJMoa1110557. PMID: 22375971; PMCID: PMC4822164.

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