芦可替尼的功效与作用及副作用？

芦可替尼(Jakavi)是一种强效选择性Janus激酶(JAK) 1和2抑制剂，能够抑制细胞因子依赖的恶性血液肿瘤细胞或信号转导，还可以抑制细胞增殖。

芦可替尼的功效与作用

芦可替尼是治疗骨髓纤维化(MF)的靶向药物，芦可替尼在脾脏缩小和增加5年总生存期(OS)方面具有显著优势。

芦可替尼具有抗肿瘤作用，被广泛用于治疗多发性骨髓瘤和MDS等血液恶性肿瘤，可以抑制肿瘤细胞的增殖和生存，促进肿瘤细胞的凋亡。

芦可替尼具有抗血管生成作用，能够抑制肿瘤血管生成，阻断肿瘤的血液供应，减少肿瘤的生长和转移。

另外，芦可替尼还可以调节造血功能，可改善造血功能，促进红细胞和血小板的生成，减少贫血和出血。

芦可替尼的副作用

1、感染和侵染性疾病：尿路感染、肺炎、结核病、带状疱疹。

2、血液和淋巴系统疾病：贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、出血。

3、代谢和营养疾病：体重增加、高甘油三酯血症。

4、神经系统疾病：头痛、头晕。

5、胃肠道疾病：腹胀、便秘。

6、血管疾病：高血压。

以上副作用比较常见，但是通常不严重，能够耐受，一般不需要停药或者是减少药物剂量。

服药指南

1、骨髓纤维化：剂量一般是5-25mg，每12小时口服一次，每天服用两次。

2、真性红细胞增多症：成人每天服用一次，服用剂量是10mg，每12小时口服一次。如果需要增加用药，一天不应超过25mg。

芦可替尼的疗效

在一项随机、开放、3期研究中，对羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症患者随机分配接受芦可替尼或最佳治疗。在342名受试者中，222名患者被随机分配接受芦可替尼 (n=110)或最佳治疗(n=112)。

芦可替尼组的中位时间为8±2年，最佳治疗组为9±3年，最初随机分配到最佳可用治疗组的112名患者中有98名(88%)交叉接受芦可替尼治疗，在80周的研究后，没有患者继续接受最佳可用治疗。

在芦可替尼组的25名主要缓解者中，在最终分析时有6名进展。在5年时，维持主要综合反应的概率为74%，维持完全血液学缓解的概率为55%，维持总体临床血液学缓解的概率为67%。

在不考虑交叉的意向性治疗分析中，芦可替尼治疗组和最佳治疗组的5年生存率分别为91.9%和91%。芦可替尼是对羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症患者的一种安全有效的长期治疗选择。

参考文献：

Kiladjian JJ, Zachee P, Hino M, Pane F, Masszi T, Harrison CN, Mesa R, Miller CB, Passamonti F, Durrant S, Griesshammer M, Kirito K, Besses C, Moiraghi B, Rumi E, Rosti V, Blau IW, Francillard N, Dong T, Wroclawska M, Vannucchi AM, Verstovsek S. Long-term efficacy and safety of ruxolitinib versus best available therapy in polycythaemia vera (RESPONSE): 5-year follow up of a phase 3 study. Lancet Haematol. 2020 Mar;7(3):e226-e237. doi: 10.1016/S2352-3026(19)30207-8. Epub 2020 Jan 23. PMID: 31982039; PMCID: PMC8938906.

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