恩曲替尼(entrectinib)又称RXDX-101,NMS-E628和NMS01191372,是一种具有中枢神经系统(CNS)活性的TKI,用于临床治疗NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合阳性的肿瘤。2017年7月10日,恩曲替尼获得了美国FDA孤儿药资格认证。2019年2月,恩曲替尼凭借其良好的抗肿瘤效果和安全性,获得美国FDA优先审批资格;同年8月16日,该药被批准用于NTRK基因融合阳性实体瘤和ROS1基因融合阳性的NSCLC患者。
最新恩曲替尼的l /IIl期研究显示,所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK),ROS1或间变性淋巴瘤激酶(ALK)融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解)!包括难治的中枢神经系统中的肿瘤!这个数字是史无前例的,相信给儿童肿瘤患者打开了一扇全新的希望之门。
恩曲替尼的剂型为口服胶囊,对于ROS1 阳性的NSCLC成年患者其推荐剂量为每日1次,每次600 mg ;对于NTRK基因融合阳性的实体瘤患者其推荐剂量是:成人为每日1次,每次600 mg,12岁及以上儿童基于体表面积分为每次400 mg、500 mg、600mg,每日服用1次。常见的副作用为:色觉变化、陶土色便、麻木、刺痛、“针扎”或刺痛感、视力模糊、灼热、蠕动感、意识模糊、尿色暗、食欲下降、(智力、短时记忆、学习能力和注意力)缺陷、腹部或胃痛或压痛、瘙痒、夜间视力困难。
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