一线治疗急性髓系白血病药品-艾伏尼布

艾伏尼布由Agios公司研究与开发,于2018年7月20日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Tibsovo。该药为片剂,每片含活性成分250 mg,用于一线治疗患有复发性或难治性急性髓性白血病的成年患者。艾伏尼布的推荐剂量为每日口服500 mg。

艾伏尼布为靶向作用于IDH1突变的小分子抑制药，白血病细胞中2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高易发生IDH1突变。艾伏尼布预测可发挥以下功效:在推荐剂量下可达临床有意义缓解，在推荐剂量可耐受浓度时抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1 突变异种移植物模型体外和体内试验中，艾伏尼布 抑制IDH1可致2-HG水平降低并引导髓样分化。在AMLIDH1突变患者血样离体模型中，艾伏尼布 降低2-HG水平、急性病变数量并增加成熟骨髓细胞比例。

艾伏尼布( AG-120)是IDH1抑制剂,艾伏尼布单药在复发难治伴IDH1突变的AML中显示了很好的疗效。125例患者口服500 mg艾伏尼布,结果CR率为21.6%,CRh为8.8%,总有效率(CR＋CRh)为 30.4%。有效患者的中位持续有效时间为8.2个月,CR患者中位持续缓解时间为9.3个月。在实验中观察到的副作用为：恶心，粘膜炎，疲劳，腹泻，呼吸困难，水肿，白细胞增多，皮疹，发热，关节痛，心电图QT延长，咳嗽和便秘等。

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