2021年12月15日,美国食品和药物管理局批准abatacept (Orencia,阿巴西普)和免疫抑制剂联合用于成人和儿童(2岁或以上)急性移植物抗宿主病(aGVHD)患者的预防性治疗,这些患者将接受造血干细胞移植(捐赠者为非亲属)。
根据FDA的说法,abatacept是第一种被批准用于aGVHD预防的药物,并将真实世界的证据作为临床疗效评估的一个组成部分。Abatacept最初于2005年被批准用于治疗成人类风湿性关节炎;也被批准用于治疗多关节青少年特发性关节炎和成人银屑病关节炎。
Abatacept作为2期GVHD-1研究(NCT03459040)的一部分,评估了其治疗类固醇难治性aGVHD患者的有效性,这些患者接受了匹配的、非亲属捐赠者的移植。
与安慰剂(75%)相比,abatacept(87%)并没有显著提高严重aGVHD患者的生存率,但abatacept组的总生存率为97%,而安慰剂组为84%。此外,abatacept组的中度/重度无aGVHD生存率为50%,而安慰剂组为32%。
最常见的不良反应包括贫血、高血压、巨细胞病毒(CMV)再激活/CMV感染、发热、肺炎以及流鼻血。
急性移植物抗宿主病可以影响身体的不同部位,成为移植后的一种严重的并发症。通过预防,使更多的患者可以成功地进行骨髓或干细胞移植,并减少了该并发症的发生。
参考资料:
https://www.cancernetwork.com/view/fda-approves-abatacept-as-a-preventative-treatment-for-acute-graft-versus-host-disease