恩西地平针对IDH2突变急性髓系白血病患者临床效果
郭药师
2025-01-21 04:49:58
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急性髓系白血病(AML)是一种以髓系干祖细胞异常增殖和分化阻滞为特征的恶性血液肿瘤。其发病率随着年龄增长逐渐增加,65岁以下发病率约为2/10万,65岁以上达到20/10万。有研究结果显示,确诊AML患者5年生存率约为24%，自1968年以来65岁以上AML患者的生存率无显著提高。恩西地平(enasidenib，商品名: IDHIFA)是由Agios公司研制，与新基公司（CelgeneCorp.)共同进行商业化开发的致癌代谢物合成抑制剂。2017年8月1日，FDA批准其用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2)变异、复发难治型AML。
总计有239名恶性血液肿瘤患者，参加了代号为NCT01915498的I/Ⅱ期临床试验。该试验评价了恩西地平在IDH2突变的最大耐受剂量、药效学和药动学数据、用药安全性和有效性。其中人数最多的组别为复发难治型AML患者组。在剂量爬坡试验中，每天给药剂量范围为50 ~ 650 mg，在此范围内，未达到最大耐受剂量。通过剂量爬坡试验，将100 mg 作为每日给药剂量，开展后续的药效、药动、疗效验证试验。
复发难治型AML患者的总应答率为40.3%，响应持续时间的中位值为5.8个月，中位总生存期为9.3个月。其中34名患者( 19.3%)得到完全缓解,总生存期达到19.7个月。对于之前治疗失败的AML患者，恩西地平连续每日给药耐受良好，并且能够诱导相关血液反应。在临床试验中，发现恩西地平能够诱导原始粒细胞分化，可能因此增强其疗效。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年12月18日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606
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艾代拉里斯(Zydelig)
复发性慢性淋巴细胞白血病(CLL)、复发性滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤(FL)以及复发性小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)。
他米巴罗汀(Amnolake)
他米巴罗汀适用于经染色体检查(检测t[15;17]易位)或基因检测(PML-RARA基因)确诊为再发或难治性急性前骨髓球性白血病(APL)的患者。需注意，对于初治APL患者以及经过本药品治疗获得完全缓解后复发的患者，其安全性与疗效尚未完全确立。
吡托布鲁替尼(Pirtobrutinib)
1.套细胞淋巴瘤(MCL)：用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗(包括BTK抑制剂)的复发或难治性成人患者。
2.慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)：用于治疗既往接受过至少两种治疗(包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂)的成人患者。
上述适应症基于加速审批程序获批，需通过后续确证性试验验证临床获益。
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