恩西地平针对IDH2突变急性髓系白血病患者临床效果

急性髓系白血病(AML)是一种以髓系干祖细胞异常增殖和分化阻滞为特征的恶性血液肿瘤。其发病率随着年龄增长逐渐增加,65岁以下发病率约为2/10万,65岁以上达到20/10万。有研究结果显示,确诊AML患者5年生存率约为24%，自1968年以来65岁以上AML患者的生存率无显著提高。恩西地平(enasidenib，商品名: IDHIFA)是由Agios公司研制，与新基公司（CelgeneCorp.)共同进行商业化开发的致癌代谢物合成抑制剂。2017年8月1日，FDA批准其用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2)变异、复发难治型AML。

恩西地平针对IDH2突变急性髓系白血病患者临床效果：

总计有239名恶性血液肿瘤患者，参加了代号为NCT01915498的I/Ⅱ期临床试验。该试验评价了恩西地平在IDH2突变的最大耐受剂量、药效学和药动学数据、用药安全性和有效性。其中人数最多的组别为复发难治型AML患者组。在剂量爬坡试验中，每天给药剂量范围为50 ~ 650 mg，在此范围内，未达到最大耐受剂量。通过剂量爬坡试验，将100 mg 作为每日给药剂量，开展后续的药效、药动、疗效验证试验。

复发难治型AML患者的总应答率为40.3%，响应持续时间的中位值为5.8个月，中位总生存期为9.3个月。其中34名患者( 19.3%)得到完全缓解,总生存期达到19.7个月。对于之前治疗失败的AML患者，恩西地平连续每日给药耐受良好，并且能够诱导相关血液反应。在临床试验中，发现恩西地平能够诱导原始粒细胞分化，可能因此增强其疗效。

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