塞替派治疗白血病：可改善无病生存期

塞替派治疗白血病增强清髓性预处理

评估急性髓系白血病异基因干细胞移植患者在清髓治疗（Flu、Bu）中加入塞替派TT的关键点，包括复发率、无病生存率和毒性。灭髓剂量的白消安（Bu）和氟达拉滨（Flu）的毒性降低，但复发率增加限制了毒性。一项试验旨在通过增加塞替派（TT）（10mg/kg）来改善Flu-Bu方案的结果。对89例AML患者、44例接受Flu-Bu治疗的患者（第1组）和45例接受TT治疗的患者进行了回顾性分析。主要目标是毒性和结果。

主要毒性具有可比性：粘膜炎（p=1.0）、败血症（p=.7）、严重肝静脉闭塞性疾病（VOD）（p=1.0）和无复发死亡率（NRM）（22 vs 22%），与第1组相比，第2组的五年无病生存率明显更好（62%对38%）。第2组的五年总生存率（OS）显示出获益趋势（62%对42%）。第2组较低的复发率（14%对46%）有助于更好的结果。与Flu-Bu相比，强化方案具有更好的无病生存率（DFS）（主要是由于复发率降低）和类似的毒性。

该试验说明加入塞替派可提高无病生存率，并通过减少复发而无额外毒性，显示总体生存率的趋势。

塞替派治疗可改善无病生存期

另一项试验报道了11例Griscelli综合征2型（GS2）患儿的造血干细胞移植（HSCT）结果。包括35名患者，27名（77%）患者接受了包括白消安、环磷酰胺和足叶乙甙在内的调理方案。8（23%）人服用了白消安、氟达拉滨。两名患者将塞替派添加到白消安和氟达拉滨方案中；一个接受单倍体骨髓和一个不相关的脐带血。

试验结果显示，移植后临床事件包括静脉闭塞性疾病（7人）、急性（8人）或慢性（1人）移植物抗宿主病II-IV，死亡率为37.1%（13人），幸存者的中位随访时间为87.7个月，患者队列的5年累计总生存率（OS）为62.7%（±8.2%）。HSCT前未发生噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的患者5年OS的累积概率明显更好（100%vs.53.3±9.5%）。16例HSCT前神经系统受累患者中，8例存活，3例出现后遗症。中枢神经系统受累和未受累患者的5年OS分别为50±12.5%和73.3±10.2%。

总之，GS2患者的HSCT具有长期无病生存的潜在疗效。加速期发展之前的早期HSCT与更好的结果相关。

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参考资料

[1.]Sheth V, Nachmias B, Grisariu S, Avni B, Or R, Shapira M. Augmented myeloablative conditioning with thiotepa in acute myeloid leukemia - improved outcomes with similar toxicity. Leuk Lymphoma. 2019 Mar;60(3):726-733. doi: 10.1080/10428194.2018.1510495. Epub 2018 Oct 2. PMID: 30277100.

[2.]Al-Mofareh M, Ayas M, Al-Seraihy A, Siddiqui K, Al-Jefri A, Ghemlas I, Alsaedi H, El-Solh H, Al-Sweedan S, Al-Saud B, Al-Mousa H, Al-Dhekri H, Arnaout R, Mohammed R, Al-Muhsen S, Al-Ahmari A. Hematopoietic stem cell transplantation in children with Griscelli syndrome type 2: a single-center report on 35 patients. Bone Marrow Transplant. 2020 Oct;55(10):2026-2034. doi: 10.1038/s41409-020-0885-6. Epub 2020 Apr 14. PMID: 32286505.