trofinetide哪里能买到？

郭药师

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2025-01-21 13:26:47

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trofinetide哪里能买到

雷特综合征，也称为Rett综合征，是一种复杂、罕见的遗传性神经发育障碍，其特征是运动技能和语言逐渐丧失，主要影响女性。Trofinetide也称作DAYBUE，是一种新型的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸盐的合成类似物，可以用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett 综合征。

trofinetide于2023年3月12日获得美国FDA批准上市，也就是说患者可以去已经上市的地区购买，如去美国购买，但出国购药路途远，风险高，所需要的相应的费用也会增加，获取药物也没有保障。

性价比较高的方式是通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取trofinetide，可以将药物从海外直邮到家，这样患者就可以不用出国了，既能省去麻烦，也能节省费用，而且获取的药物保证正品，还可以签订药物保障合同。不过海外药物价格受汇率浮动影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。

trofinetide作用功效

Trofinetide被美国FDA授予治疗Rett综合征和脆性X综合征快速通道（Fast Track Status）资格和孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），并被欧洲EMA授予孤儿药资格认定。Trofinetide目前是第一种被批准用于治疗雷特综合征的药物。

虽然trofinetide对Rett综合征患者发挥治疗作用的机制尚不清楚，但根据动物研究，认为它可增加树突分支和突触可塑性信号。Trofinetide也称为NNZ-2566，是一种谷氨酸酯（或Gly-Pro-Glu）类似物和神经保护剂，在穿透弹道型脑损伤的大鼠模型中改善功能恢复并减轻细胞凋亡和炎症。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考资料： FDA说明书更新于2024年9月，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026

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