trofinetide不良反应有哪些？

trofinetide不良反应有哪些

trofinetide适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett （瑞特）综合征，于2023年3月12日获得美国FDA批准上市。Rett综合征是一种复杂、罕见的遗传性神经发育障碍，通常由位于X染色体上的MECP2基因的基因突变引起。其特征是运动技能和语言逐渐丧失，主要影响女性。trofinetide也称作Daybue，对儿童患者的 Rett （瑞特）综合征疗效显著，但也是有不良反应的。

在 Rett 综合征患者的对照和非对照试验中，260例2～40岁的患者接受 DAYBUE 治疗，其中109例治疗6个月以上，69例治疗1年以上，4例治疗2年以上。

5岁及以上 Rett 综合征成人和儿童患者试验，在 Rett 综合征患者的一项随机、双盲、安慰剂对照、12周研究中评价了 DAYBUE 的安全性（研究1）。在研究1中，93例患者接受DAYBUE，94例患者接受安慰剂。所有患者均为女性，92%为白人，平均年龄为11岁（范围5-20岁）。

导致治疗中止的不良反应：

导致停止本品治疗的最常见不良反应为腹泻 (15%)。18例 (19%) 接受 DAYBUE 的患者发生导致退出研究的不良反应：

表1列出了研究1中至少5%的本品治疗患者发生且发生率比安慰剂治疗患者高至少2%的不良反应。

表1 研究1中至少5%接受 DAYBUE 治疗且至少比安慰剂高2%的患者发生的不良反应

2-4岁 Rett 综合征儿童患者试验：

在一项2-4岁 Rett 综合征儿童患者的开放标签研究中，共有13例患者接受 DAYBUE 治疗至少12周，9例患者接受 DAYBUE 治疗至少6个月。接受 DAYBUE 治疗的2-4岁儿童患者的不良反应与研究1中成人和5岁及以上儿童 Rett 综合征患者报告的不良反应相似。

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