儿童服用trofinetide的用法用量？

郭药师

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2025-06-26 17:02:44

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儿童服用trofinetide的用法用量

trofinetide可以用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett 综合征，也称作DAYBUE，是一种新型的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸盐的合成类似物，根据患者体重，在早晨和晚上口服DAYBUE，每日两次，如表1.DAYBUE，可与或不与食物同服。

表1 ，2岁及以上患者中达依布的推荐剂量

患者体重	DAYBUE 剂量	DAYBUE 体积
9 kg 至 < 12 kg	5,000 mg每日两次	25 mL，每日两次
12 kg 至 < 20 kg	6,000 mg每日两次	30 mL，每日两次
20 kg 至 < 35 kg	8,000 mg每日两次	40 mL，每日两次
35 kg 至 < 50 kg	10,000 mg每日两次	50 mL，每日两次
50 kg 或以上	12,000 mg，每日两次	60 mL，每日两次

从 PND（出生后） 13-14 开始连续10周经口给予幼龄大鼠trofinetide（0、150、300或1000 mg/kg，每日两次；0、300、600或 2000 mg/kg/天），未对性成熟或生殖功能产生不良影响。最高试验剂量下的血浆暴露量与儿童患者推荐剂量下的血浆暴露量相似。尚未确定在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性。

trofinetide是一种粉红色至红色口服液，每 5 mL 含 1 g trofinetide (200 mg/mL)，Trofinetide (NNZ-2566) 是内源性 N 末端三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成类似物，已经显示在脑损伤的动物模型中具有神经保护作用，在穿透弹道型脑损伤的大鼠模型中改善功能恢复并减轻细胞凋亡和炎症。

Trofinetide是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗RS的核心症状。目前，Trofinetide已获得FDA授予的快速通道指定、孤儿药称号和罕见儿科疾病(RPD)称号。trofinetide于2023年3月12日获得美国FDA批准上市。

告知护理人员或患者，trofinetide可口服或通过胃造瘘 (G) 管给药；通过胃空肠 (GJ) 管给药必须通过 G 端口给药。

指导护理人员或患者从药房获得经校准的测量装置，如口腔注射器或口腔给药杯，以准确测量和递送处方剂量。家用测量杯不是适当的测量装置。指导护理人员或患者在首次开瓶14天后丢弃任何未使用的trofinetide。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考资料： FDA说明书更新于2024年9月，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026

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