福巴替尼的功效和副作用？

福巴替尼

福替巴替尼是一种口服、不可逆、高选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)1-4抑制剂，对具有FGFR畸变的肿瘤具有潜在的临床前活性。

福巴替尼/Futibatinib的客观缓解率(ORR)为13.7%，在广谱肿瘤，如胆管癌和胃癌、尿路上皮癌、中枢神经系统癌、头颈癌和乳腺癌中均有缓解，这些肿瘤具有已知的和先前未表征的FGFR1-3异常。

福巴替尼的功效

成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)的改变已成为肝内胆管细胞癌有希望的药物靶点。福巴替尼(futibatinib)是下一代共价结合FGFR1-4抑制剂，已被证明对FGFR改变的肿瘤患者具有抗肿瘤活性，并对与ATP竞争性FGFR抑制剂相关的获得性耐药突变具有强临床前活性。

在一项多国、开放、单组、2期研究中，招募了103名不能切除或转移性FGFR2融合阳性或FGFR2重排阳性肝内胆管细胞癌患者，这些患者在接受一个或多个既往系统治疗后出现疾病进展。

患者接受口服福替巴替尼，剂量为20 mg，每天一次，持续给药，共103名患者中的43名有反应，反应的中位持续时间为9.7个月。患者亚组的反应是一致的，包括严重预处理疾病的患者、老年人和同时发生TP53突变的患者。

在中位数为17.1个月的随访中，中位无进展生存期为9.0个月，总生存期为21.7个月。

福巴替尼的副作用

常见的治疗相关3级不良事件包括高磷血症(30%的患者)、天冬氨酸转氨酶水平升高(7%)、口腔炎(6%)和疲劳(6%)。

还可出现肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、恶心、食欲减退、疲劳、口干、脱发、口炎、腹痛、关节痛等副作用，治疗相关的不良事件导致2%的患者永久停用氟替巴替尼。

参考文献：

Goyal L, Meric-Bernstam F, Hollebecque A, Valle JW, Morizane C, Karasic TB, Abrams TA, Furuse J, Kelley RK, Cassier PA, Klümpen HJ, Chang HM, Chen LT, Tabernero J, Oh DY, Mahipal A, Moehler M, Mitchell EP, Komatsu Y, Masuda K, Ahn D, Epstein RS, Halim AB, Fu Y, Salimi T, Wacheck V, He Y, Liu M, Benhadji KA, Bridgewater JA; FOENIX-CCA2 Study Investigators. Futibatinib for FGFR2-Rearranged Intrahepatic Cholangiocarcinoma. N Engl J Med. 2023 Jan 19;388(3):228-239. doi: 10.1056/NEJMoa2206834. PMID: 36652354.

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