恩西地平是什么药？
郭药师
2025-01-21 13:05:46
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恩西地平(商品名Idhifa，曾用名AG221)是首例进入临床试验的特异性变异型异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,于2017年8月1日由美国FDA批准上市,用于治疗伴有IDH2突变的难治性或复发性急性髓细胞性白血病(R/R AML)成年患者。
关于恩西地平
恩西地平(Enasidenib)是由Agios制药授权、Celgene公司研发的口服特异选择性IDH2抑制剂。Enasidenib是首例进入临床试验的变异型IDH2抑制剂，2013年7月18日提交IND申请，2014年6月12日获得孤儿药地位和优先审批，2014年7月31日获得FDA快速通道资格。2017年8月1日由美国FDA批准上市，用于治疗伴有变异型IDH2的难治性或复发性急性髓细胞性白血病( R/R AML)的成年病患。
恩西地平的作用
恩西地平是首款针对IDH2的口服抑制剂,也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的新药。IDH2突变 能够导致产生NADPH依赖的-α酮戊二酸降解为R( -) 2羟基戊二酸二乙酯( 2HG)，而正常的IDH2并不能产生该种代谢产物。已有研究证实,2HG能够促进癌症的形成及发展。恩西地平通过抑制突变的IDH2,进而抑制2HG的产生,从而达到治疗肿瘤的目的。
恩西地平的治疗效果
FDA对于恩西地平的临床疗效评估自199 例伴随IDH2突变的R/R AML患者,其中78%为IDH2 R140突变,22%为IDH2R172突变。对于I期试验的所有R/RAML受试者(176名),中位应答时程为5.8个月，总缓解率( ORR,包括完全缓解、伴随不完全血液学或血小板恢复的完全缓解、部分缓解以及形态学无白血病状态)为40.3%,34例R/RAML受试者完全缓解，完全缓解率为19. 3%。
其中,伴随IDH2R140及IDH2R172突变患者的ORR分别为35.4%和53.3%,完全缓解率分别为7. 7%和24.4%。R/R AML受试者的整体存活期中位数为9.3个月，预计1年生存率为39%。达到完全或部分缓解的受试者的中位生存期分别为19.7个月和14.4个月。
对于提前接受过2种或以上前期AML疗法的受试者，中位生存期为6.4个月。30d和60d死亡率分别为5.1% 和13.1%。
在157例需要输血的患者中,34%服用恩西地平的患者至少有56d内不再需要输血。在试验开始时不需要输血的42例患者中，有76%的患者维持了不需输血的状态。总体来说，40.3%的R/RAML受试者在接受恩西地平治疗过程中发生了血液学相关响应，且无论IDH2突变位点如何，均能获得血液学应答。
总结
临床前及临床研究结果显示，恩西地平具有良好的耐受性，口服血浆暴露量较高,半衰期较长，对于伴随有IDH2突变的R/RAML患者，尤其可能对于包括年龄较大的二次或多次复发的人群具有一定的临床治疗意义。
截止目前，恩西地平仍有针对于IDH2突变的AML的II /III期、中重度肝损伤的I期、血液恶性肿瘤的、实体瘤、胶质瘤、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤、肝内胆管癌、软骨肉瘤、骨髓增生异常综合征等适应证的I/II期临床试验尚在进行中。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年12月18日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606
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上述适应症基于加速审批程序获批，需通过后续确证性试验验证临床获益。
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