恩西地平能治愈白血病吗？

恩西地平并不能治愈白血病。恩西地平是一种针对急性髓系白血病（AML）的药物，通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗疾病。它在一项涉及携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中，显示出能够延长患者的生存期，部分患者在使用后能达到血液学缓解。

治疗急性骨髓性白血病新药恩西地平

急性骨髓性白血病是成人常见的白血病类型，发病率随年龄的增长而升高，病情进展迅速，严重威胁人类健康。恩西地尼(enasidenib)是由Celgene公司开发的首个异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的成人复发性或难治性急性髓性白血病，于2017年8月1日被FDA批准上市。

不同于传统AML化疗药物的作用机制，恩西地平通过抑制变异型IDH2酶活性，减少致瘤代谢物2-羟戊二酸的产生进而间接抑制肿瘤生长。恩西地平对于IDH2变异的晚期髓系恶性肿瘤老年患者具有良好的耐受性。

恩西地平是否能治愈白血病

恩西地平作为一种治疗某些类型的急性髓系白血病（AML）的药物，虽然可以有效抑制白血病细胞的增殖和生存，但不能完全治愈白血病。

AML是一种复杂的血液肿瘤，其发展和进展涉及多个细胞信号通路和分子机制。恩西地平作为IDH2抑制剂，主要针对携带IDH2基因突变的AML患者。它可以抑制突变的IDH2酶活性，减少2-HG的产生，从而恢复细胞代谢正常，抑制白血病细胞的增殖和生存。

尽管恩西地平在某些患者中可以显著降低白血病细胞的负荷并延长患者的生存期，但它通常被用作维持治疗或预防复发的一部分，而不是作为单一的治愈手段。

白血病是一种复杂的疾病，往往需要综合性的治疗方案，包括化疗、干细胞移植、靶向治疗等。恩西地平作为一种靶向治疗药物，可以干扰白血病细胞的生长和存活机制，但它无法完全清除所有白血病细胞，并且可能存在耐药性和副作用。

因此，恩西地平通常作为维持治疗的一部分，用于控制白血病细胞的增殖和维持患者的良好状态。对于白血病的治疗，仍然需要综合考虑多种治疗手段，并根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案。

恩西地平治疗白血病的机制

恩西地平是一种口服异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2)抑制剂，可以选择性地抑制PKC激酶的活性，这是一种重要的细胞信号分子。PKC参与白血病细胞的增殖、存活和侵袭过程，恩西地平的抑制作用可以减弱白血病细胞的恶性行为。

恩西地平还通过抑制突变的IDH2酶活性，减少2-HG的产生，从而恢复细胞代谢正常，抑制AML细胞的增殖和生存，从而治疗某些类型的急性髓系白血病。

恩西地平治疗白血病的效果

12%的急性髓细胞性白血病(AML)患者存在异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)的复发性突变。突变的IDH2蛋白新形态合成2-羟基戊二酸，导致DNA和组蛋白高度甲基化，导致细胞分化受阻。

恩西地平是一种一流的口服选择性突变型IDH2酶抑制剂。这项首次在人类进行的1/2期研究评估了突变型IDH2晚期髓系恶性肿瘤患者的最大耐受剂量(MTD)、药代动力学和药效学特征、安全性和临床活性。评估了所有患者的安全性结果和最大患者亚组的临床疗效，这些患者为复发或难治性AML患者，来自该研究的1期剂量递增和扩大阶段。在剂量递增阶段，每日50-650毫克的剂量范围内未达到最大耐受剂量。根据药代动力学和药效学特征以及已证实的疗效，选择每日一次的100mg恩西地平用于扩张期。

在复发或难治性AML患者中，总缓解率为40.3%，中位缓解持续时间为5.8个月。反应与细胞分化和成熟有关，通常没有再生障碍性贫血的证据。复发/难治性患者的中位总生存期为9.3个月，34例患者(19.3%)达到完全缓解，总生存期为19.7个月。在既往AML治疗失败的患者中，持续每日恩西地平治疗通常耐受性良好，并可诱导血液学反应。诱导成髓细胞的分化，而不是细胞毒性，似乎是驱动恩西地平临床疗效的因素。

总结

恩西地平并不能治愈白血病，但能延缓疾病发展，延长患者的生存期，提高生活质量。建议患者使用恩西地平前咨询医生，在医生的指导下正确使用。

相关热文推荐：靶向药劳拉替尼的用途、疗效及耐药时间？